Emmaus Life Sciences,
Inc. (das "Unternehmen" oder "Emmaus"), ein in erster Linie auf die
Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung innovativer
Behandlungsmittel und Therapien für seltene Leiden und
Orphan-Krankheiten ausgerichtetes biopharmazeutisches Unternehmen,
gab heute bekannt, dass die vorläufigen Topline-Ergebnisse der
klinischen Phase-3-Studie zur Beurteilung der Sicherheit und
Wirksamkeit seines Medikaments zur Behandlung von Sichelzellenanämie
und Sichel-Beta-0-Thalassämie sowohl die primären als auch die
sekundären Endpunkte der Studie erreicht haben.
Die prospektive, randomisierte, doppelblinde,
placebokontrollierte, multizentrische klinische Parallelgruppenstudie
untersuchte 230 erwachsene und pädiatrische Probanden im Alter von
mindestens fünf Jahren an 31 Standorten in den USA. Im Hinblick auf
den ersten Endpunkt zeigten die aus einer ersten Analyse gewonnenen
Topline-Daten eine statistisch signifikante Verringerung der
mittleren Häufigkeit von Sichelzellkrisen um 25 Prozent (p=0,008)
über einen Zeitraum von 48 Wochen. Im Hinblick auf den zweiten
Endpunkt zeigten die aus einer ersten Analyse gewonnenen
Topline-Daten eine statistisch signifikante Verringerung der
mittleren Häufigkeit von Krankenhauseinweisungen um 33 Prozent
(p=0,018) über einen Zeitraum von 48 Wochen. Sowohl die erwachsenen
als auch die pädiatrischen behandelten Patienten wiesen
Verbesserungen auf. Darüber hinaus zeigte die Therapie ein gut
verträgliches Sicherheitsprofil.
"Wir sind mit der Deutlichkeit unserer Phase-3-Daten im Hinblick
auf die primären und sekundären Endpunkte sehr zufrieden. Unsere
Absicht ist, Mitte 2014 einen NDA-Zulassungsantrag für dieses neue
Medikament zur Behandlung von Patienten mit Sichelzellenkrankheit bei
der US-Arzneimittelbehörde FDA einzureichen", sagte Dr. Yutaka
Niihara, M.D., M.P.H., der Gründer und CEO von Emmaus Life Sciences.
"Insbesondere möchte ich den Patienten und medizinischen Zentren
danken, deren Teilnahme diese klinische Studie möglich gemacht hat,
sowie unseren Investoren, deren Unterstützung uns half, diesen
bedeutenden Meilenstein zu erreichen."
Die Forschungsarbeit des Unternehmens über die
Sichelzellenkrankheit und die Sichel-Beta-0-Thalassämie wurde von Dr.
Niihara vom Los Angeles Biomedical Research Institute am Harbor-UCLA
Medical Center begonnen. Das Medikament ist in den USA und Europa als
ein Orphan-Arzneimittel anerkannt und von der FDA in ein
beschleunigtes Zulassungsverfahren aufgenommen worden. Weitere
Ergebnisse dieser klinischen Studie werden veröffentlicht, sobald sie
verfügbar sind, und den Erwartungen zufolge auf einer
wissenschaftlichen Tagung später in diesem Jahr präsentiert.
Informationen zur Sichelzellenkrankheit
Die Sichelzellenkrankheit ist eine vererbte Bluterkrankung, bei
der die roten Blutkörperchen oxidieren und steife, sichelförmige
Strukturen bilden, welche kleine Blutgefäße blockieren. Das Leiden
verursacht äußerst schmerzhafte Krisen und Organschäden, die zu
frühzeitigem Tod führen können. Von der Sichelzellenkrankheit sind
etwa 100.000 Menschen in den USA, schätzungsweise 80.000 Menschen in
Europa und 20 bis 25 Millionen Menschen weltweit betroffen. Die
Krankheit tritt insbesondere bei Menschen auf, deren Vorfahren aus
bestimmten Regionen stammen, darunter die subsaharischen Länder
Afrikas, Südamerika, die Karibik, Mittelamerika, Nahost, Indien und
der Mittelmeerraum.
Informationen zum Aufbau der klinischen Studie
Bei der prospektiven, randomisierten, doppelblinden,
placebokontrollierten, multizentrischen Parallelgruppenstudie wurden
die Hauptergebnisse anhand der Anzahl der Vorfälle
protokolldefinierter Sichelzellkrisen gemessen, die zwischen Woche 0
und Woche 48 eintraten. Zu den sekundären Ergebnissen gehörte die
Feststellung der Anzahl von Sichelzellkrisen während 24 Wochen, die
Anzahl der Krankenhauseinweisungen wegen Sichelzellenschmerzen nach
24 und 48 Wochen, die Anzahl von Besuchen in
Notaufnahmen/medizinischen Einrichtungen wegen Sichelzellenschmerzen
nach 24 und 48 Wochen, Veränderungen der Hämoglobin-, Hämatokrit- und
Retikulozytenwerte zwischen dem Studienbeginn (Woche 0) und dem
Abschluss der Studie, sämtliche unerwünschten Ereignisse, die
zwischen dem Studienbeginn (Woche 0) und dem Abschluss der klinischen
Studie auftraten, sowie Laborparameter und Vitaldaten, einschließlich
vollständiges Blutbild (CBC) und Retikulozytenwerte die bei der
Aufnahmeuntersuchung, beim Studienbeginn und in Wochen 4, 8, 12, 16,
20, 24, 32, 40, 48 und 53 erfasst werden.
An der klinischen Studie nahmen 230 Patienten im Alter von
mindestens fünf Jahren teil, die mit Sichelzellenanämie oder
Sichel-Beta-0-Thalassämie diagnostiziert waren und mindestens zwei
dokumentierte Episoden von Sichelzellkrisen innerhalb von 12 Monaten
vor der Aufnahmeuntersuchung hatten. In Fällen, in denen der Patient
innerhalb von drei Monaten vor der Aufnahmeuntersuchung mit einem die
Sichelbildung hemmenden Wirkstoff behandelt wurde, musste die
Therapie mindestens drei Monate kontinuierlich fortgesetzt worden
sein, mit der Absicht, sie über die Dauer der Studie hinweg
weiterzuführen.
Informationen zu Emmaus Life Sciences
Emmaus hat sich der Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung
innovativer Therapien für seltene Krankheiten verschrieben.
Für weitere Informationen besuchen Sie bitte
www.emmauslifesciences.com [http://www.emmauslifesciences.com/].
Zukunftsbezogene Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen im Sinne
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1995 über die Forschung, Entwicklung und potenzielle
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unterliegen innewohnenden Risiken und Ungewissheiten, darunter
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maßgeblich von den derzeitigen Erwartungen abweichen könnten. Weitere
Risiken und Ungewissheiten sind in den Geschäftsberichten aufgeführt,
die Emmaus Life Sciences, Inc. bei der US-amerikanischen Securities
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auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2012 beendete Jahr und
seine Quartalsberichte auf Formular 10-Q für die am 31. März 2013,
30. Juni 2013 und 30. September 2013 beendeten Geschäftsperioden.
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