(Mynewsdesk) LIESTAL, SWITZERLAND -- (Marketwired) -- 05/23/14 -- Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) teilte heute mit, dass die Ergebnisse der sekundären Endpunkte der Atemfunktion aus der Analyse der DELIOS-Studie zur Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) die positiven Ergebnisse der primären Endpunkte bestätigen. Diese Daten sind ein weiterer unterstützender Nachweis für den Nutzen einer DMD-Behandlung mit Catena(R)/Raxone(R).
Wie bereits früher erwähnt, hat die DELOS-Studie den primären Endpunkt erfüllt, die Differenz zwischen Catena(R)/Raxone(R) und Placebo in der Veränderung vom Ausgangsstatus bis Woche 52 im expiratorischen Peak Flow (PEF als Prozentsatz der Prognose, PEF%p). Klinikbasierte spirometrische Untersuchungen zeigen, dass Catena(R)/Raxone(R) den jährlichen Rückgang im PEF%p um 66% im Vergleich zu den Patienten der Placebo-Gruppe reduziert hat. Der mittlere jährliche Rückgang des PEF%p betrug 9,0% für Placebo (Baseline: 54,3%; Woche 52: 45,3% (n=27), weniger als 0,001) gegenüber 3,1% bei Catena(R)/Raxone(R) (Baseline PEF%P: 53,1%; Woche 52: 50,1% (n=30); p=0,13) für eine Differenz zwischen den behandelten Gruppen in der Veränderung zwischen der Baseline und Woche 52 von 5,96% (p=0,04).
Santhera hat heute bekannt gegeben, dass diese Ergebnisse durch die Resultate der sekundären Endpunkte in der Beurteilung der Atemfunktion in allen randomisierten und behandelten Fällen bestätigt wurden. Bei der wöchentlichen Messung durch Patienten zu Hause mit einem ASMA-1-Handgerät (sekundärer Endpunkt) hatte Catena(R)/Raxone(R) den jährlichen Rückgang des PEF%p um 80% im Vergleich zu den Placebo-Patienten reduziert. Das ASMA-1-Gerät zeigte ein signifikantes Abklingen um 9,0% des PEF%p zwischen dem Ausgangswert und Woche 52 in der Placebo-Gruppe (n=31; weniger als 0,001) im Vergleich zu einem nicht-signifikanten Abklingen von 1,8% in der Catena(R)/Raxone(R)-Gruppe (n=31; p=0,44) mit einer Differenz zwischen den Behandlungsgruppe in der Veränderung zwischen der Baseline bis Woche 52 von 7,2% (p=0,03).
Ferner reduzierte Catena(R)/Raxone(R) bei der Einsekundenkapazität (als prognostizierter Prozentsatz, FEV1%p), ein zusätzlicher Endpunkt für die Atemmuskelstärke, signifikant den jährlichen Rückgang um 78% im Vergleich zu den Placebo-Patienten. Der jährliche Rückgang in FEV1%p betrug in der Placebo-Gruppe 10,7%, verglichen mit 2,4% in der Catena(R)/Raxone(R)-Gruppe (p=0,03).
Wichtig ist, dass das Ergebnis bei forcierter Vitalkapazität (als prognostizierter Prozentsatz, FVC%p), einem Maß für die Vorhersage der Morbidität und Mortalität von restriktiven Lungenerkrankungen bei DMD, ebenfalls einen Nutzen der Behandlung mit Catena(R)/Raxone(R) bestätigt hat. Der jährliche Rückgang im FVC%p wurde bei den mit Catena(R)/Raxone(R) behandelten Patienten um 37% reduziert (9,0% Rückgang bei FVC%p in der Placebo-Gruppe gegenüber 5,7% Rückgang in der Catena/Raxone-Gruppe; p=0,08). Keine Unterschiede wurden zwischen den behandelten Gruppen beim maximalen inspiratorischen oder expiratorischen Druck oder im Peak Cough Flow (Hustenstoß) beobachtet.
Zusammengefasst belegen diese Ergebnisse eindeutig den klinischen Nutzen von Catena(R)/Raxone(R) bei der Hinauszögerung des Verlusts der Atemfunktion bei Patienten mit DMD im Vergleich zu Placebo.
Wie ebenfalls früher berichtet, war die Behandlung mit Catena(R)/Raxone(R) sicher und gut verträglich. Insgesamt trat bei 93,8% der mit Catena(R)/Raxone(R) behandelten Patienten und bei 94,1% der Placebo-Patienten mindestens ein unerwünschtes Ereignis auf. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse wurden in 6,3% der mit(R)/Raxone(R) behandelten Patienten und in 14,7% der Placebo-Patienten gemeldet. Entzündung der Nasen- und Rachenschleimhaut (25,8%) und Kopfschmerzen (19,7%) waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse, aber es gab keinen Unterschied bei diesen Ereignissen zwischen den behandelten Gruppen. Diarrhö trat etwas häufiger bei den mit Catena(R)/Raxone(R) behandelten Patienten auf (25,0% gegenüber 11,8%), während Entzündungen der oberen Atemwege häufiger in der Placebo-Gruppe beobachtet wurden (17,6% gegenüber 6,3%). Insgesamt zeigten die unerwünschten Ereignisse eine schwache bis moderate Intensität.
"Wir freuen uns sehr, diesen Behandlungsnutzen von Catena(R)/Raxone(R) zur Verzögerung der Atmungsverschlechterung bei DMD zu beobachten, wie er durch das signifikante Ergebnis für die primären Endpunkte in DELOS nachgewiesen wurde. Die positiven Ergebnisse der sekundären Resultate, zusätzlich zum primären Endpunkt, sind eine deutliche Bestätigung und belegen, dass eine klinische Behandlung mit Catena(R)/Raxone(R) sinnvoll ist. Dies ist von zentraler Bedeutung für den Nachweis, dass es im Zulassungsverfahren substanzielle Belege für die Wirksamkeit gibt", erklärte Nick Coppard, SVP für Entwicklung bei Santhera. "Nachdem ein erheblicher und klinisch relevanter Nutzen ohne Sicherheitsprobleme nachgewiesen wurde, glauben wir, dass wir für die Verhandlung der Zulassung durch die Aufsichtsbehörden gut positioniert sind."
Diese Daten werden heute auf der Fachtagung "BioEURquity Europe 2014" in Amsterdam vorgestellt und stehen später auf der Website des Unternehmens www.santhera.com unter Investors/Presentations zum Download bereit.
Über DELOS
DELOS war eine placebo-kontrollierte Phase-III-Doppelblindstudie mit 64 randomisierten und behandelten europäischen und US-Patienten mit DMD, die keine gleichzeitige Behandlung mit Corticosteroiden erhielten, mit entweder Catena(R)/Raxone(R)-Tabletten (900mg: 300mg 3 mal täglich, N=31) oder ein entsprechendes Placebo (N=33). Das Durchschnittsalter betrug 14,3 Jahre. Zu Beginn waren 5 ambulante und 59 stationäre Patienten beteiligt. Für den Veränderungsstatus gab es keine Auswahlkriterien. Die Studie wurde entwickelt, um die Wirksamkeit von Catena(R)/Raxone(R) für die Verbesserung oder Verzögerung des Verlustes der Atmungsfunktion bei Patienten mit DMD zu belegen, die keine Corticosteroide im Vergleich zu Placebo nahmen. Die Erhaltung der Atmungsfunktion wird von Klinikpersonal und Aufsichtsbehörden als von großer klinischer Bedeutung für DMD-Patienten bestätigt.
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist einer der häufigsten und aggressivsten Typen einer Muskeldegeneration. Sie führt zu rapide fortschreitender Muskelschwäche. Es handelt sich um eine genetische degenerative Krankheit, die in einem mit dem X-Chromosom verbundenen rezessiven Modus vererbt wird und bei etwa 1 von 3500 lebend geborenen Jungen weltweit auftritt. DMD zeichnet sich durch den Verlust des Proteins Dystrophin aus, der zur Zellschädigung, beeinträchtigter Calcium-Homeostase, erhöhtem oxidativem Stress und reduzierter Energieproduktion in Muskelzellen führt. Dies führt zu einer fortschreitenden Muskelschwäche und einer frühen Morbidität infolge der Atemstörungen. Idebenon ist ein synthetisches kurzkettiges Benzochinon und ein Co-Faktor für die Enzym NAD(P)H:Chinon-Oxidoreduktase (NQO1). Es kann den mitochondrialen Elektrontransport stimulieren und den Energiepegel der Zellen ergänzen.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer Spezial-Pharmaunternehmen mit Schwerpunkt auf der Entwicklung und Vermarktung von innovativen pharmazeutischen Produkten für die Behandlung von seltenen mitochondrialen und neuromuskulären Erkrankungen. Santhera entwickelt Catena(R)/Raxone(R) zur Behandlung von Patienten mit LHON (Lebersche hereditäre Optikusatrophie), Duchenne Muskeldystrophie (DMD) und primär progressiver Multipler Sklerose (ppMS), alles Bereiche, die nicht medizinisch gelöst sind und in denen aktuell keine Therapien zur Verfügung stehen. Santhera hat früher eine vorübergehende Zulassung (cATU) für Raxone(R) für die Behandlung von LHON in Frankreich erhalten und hat kürzlich einen Antrag auf Genehmigung des Marketing (MAA) bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur für die Behandlung von LHON in der Europäischen Union beantragt. Santhera hat kürzlich geschätzt, dass das kombinierte jährliche Verkaufsvolumen von Catena(R)/Raxone(R) bei LHON- und DMD-Indikation in der Spitze 600 Mio. CHF betragen könnte.
Weiterführende Information finden Sie auf der Website des Unternehmens unter www.santhera.com.
Raxone(R) und Catena(R) sind Marken der Santhera Pharmaceuticals.
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung ist kein Angebot und keine Aufforderung zur Zeichnung oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG. Diese Publikation enthält unter Umständen bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das Unternehmen und sein Geschäft. Diese Aussagen enthalten bestimmten Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren, die unter Umständen dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, die Leistung oder die Erfolge des Unternehmens sich wesentlich von denen unterscheiden, die in diesen Aussagen direkt oder indirekt enthalten sind. Deshalb sollten Leser diese zukunftsgerichteten Aussagen mit der gebotenen Vorsicht bewerten, besonders im Zusammenhang mit einem Kontrakt oder einer Anlageentscheidung. Das Unternehmen übernimmt keinerlei Verpflichtung für die Aktualisierung dieser in die Zukunft gerichteten Aussagen.
Kontaktinformation:
Santhera Pharmaceuticals
Thomas Meier
CEO
+41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com
=== Santhera meldet positive Ergebnisse für Catena(R)/Raxone(R) in klinischer Phase-III-DMD-Studie aufgrund zusätzlicher Daten zur Atemfunktion (Bild) ===
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