Dank bemerkenswerter Arbeit im Bereich der Gentherapie, die mit
Tierversuchen begannen, ist es nun möglich, dass Patienten mit
Hämophilie keine schweren Blutungen mehr erleiden. Daten über
Patienten, die zwei Jahre lang keine präventiven Injektionen mehr
benötigen, werden auf dem 19. Kongress der Europäischen Gesellschaft
für Hämatologie präsentiert. Diskutiert wird auch, wie die
Gentherapietechnologie adaptiert werden kann, um Patienten mit
anderen Erbkrankheiten zu behandeln. Die vererbte Neigung zu
Blutungen (Hämophilie) kann verheerende Auswirkungen auf die Leben
der Patienten haben. Falls sie nicht behandelt wird, kann sie sogar
lebensgefährlich sein. Kinder und Erwachsene müssen Injektionen mit
Blutgerinnungsprotein erhalten, um schwere Blutungsepisoden zu
verhindern, die langfristig Gelenke verformen und zu einer
erheblichen körperlichen Behinderung führen können.
Durch die weltweite Zusammenarbeit wurden 140 neue Gene
identifiziert, die für die Bildung von roten Blutzellen und
Thrombozyten wichtig sind. Dies wird mit grosser Wahrscheinlichkeit
unser Verständnis einer grossen Anzahl von Erkrankungen verbessern,
wie beispielsweise seltene Blutungsstörungen aufgrund von gestörten
Thrombozyten. Auf dem diesjährigen Kongress werden wir erfahren, wie
das Wissen über diese Gene zum Vorteil aller Patienten in die
klinische Praxis integriert werden kann.
Zu dickes Blut kann zu einer verstärkten Neigung zu Blutgerinnseln
führen, besonders in Venen in den Beinen und Lungen. Darüber hinaus
kann es auch Schlaganfälle verursachen. Patienten wurden bisher mit
oral vergebenen Gerinnungshemmern ( Antikoagulanzien) behandelt,
deren Einnahme langfristig betreut werden muss und die
Wechselwirkungen mit Nahrungsmitteln oder anderen Medikamenten
aufweisen können. Dies kann dazu führen, dass das Leben der Patienten
regelmässig gestört wird. Neuartige oral vergebene Antikoagulanzien
(NOACs - Novel Oral Anti-Coagulants) stehen nun zur Verfügung, die
keine regelmässige und langfristige Überwachung erfordern und die
darüber hinaus möglicherweise auch sicherer sind. Die Ergebnisse der
klinischen Studien werden bei der Auswahl der Patientengruppen
helfen, die von diesem wirklichen Fortschritt in der
Patientenversorgung wahrscheinlich am meisten profitieren werden.
Die Presse kann sich für den vom 12. bis 15. Juni in Mailand
(Italien) stattfindenden 19. Kongress der Europäischen Gesellschaft
für Hämatologie registrieren. Die Registrierung ist für
Pressevertreter kostenfrei. Für einen persönlichen Link zur
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