Dr. Olivier Hermine präsentiert beim 19. EHA-Kongress neue
Behandlungsmöglichkeiten für Thalässemie-Patienten
beta-Thalässemien sind typischerweise mit mangelhafter Produktion
von roten Blutzellen (RBC) verbunden, was zu Anämie, zu viel
Eisengehalt im Blut und Organversagen führt. Da zurzeit nur begrenzte
Behandlungsmöglichkeiten für beta-Thalässemie zur Verfügung stehen,
besteht eindeutig ein Bedarf an alternativen Therapien. Wir haben in
der Vergangenheit bereits an Tiermodellen gezeigt, dass GDF-11, ein
Zytokin, in grossen Mengen produziert wird und zur verringerten
Produktion von roten Blutzellen beiträgt. In dieser Studie erhielten
32 erwachsene Patienten mit beta-Thalässemie alle 3 Wochen subkutan
0,1 (n = 8), 0,3 (n = 9), 0,5 (n = 8), oder 0,75 (n = 7) mg/kg
Sotatercept (ein Fusionsprotein, das GDF-11 hemmt) verabreicht.
Drei Patienten (9 %) berichteten über unerwünschte Ereignisse
greater than or equal to 2. Grades: 2 (25 %) in der Gruppe mit der
Dosis von 0,1 mg/kg (Knochenschmerzen und oberflächliche
Thrombophlebitis) und 1 (13 %) in der Gruppe mit der Dosis von 0,5
mg/kg (zusätzliche Ventrikelsystolen).
Unter den Patienten mit nicht transfusionsabhängiger
beta-Thalässemie (n = 22) erreichte ein höherer Anteil von Patienten
einen maximalen Hämoglobinanstieg greater than or equal to 1 g/dL in
den Gruppen mit den Dosen von 0,3 (67 %), 0,5 (83 %) und 0,75 (100 %)
mg/kg im Vergleich zu der Gruppe mit der Dosis von 0,1 mg/kg (0 %).
Des Weiteren erreichte unter den Patienten mit
transfusionsabhängiger beta-Thalässemie (n = 10) ein höherer Anteil
von Patienten eine Reduktion der Transfusionsbelastung greater than
or equal to 20 % in den Gruppen mit den Dosen von 0,3 (33 %), 0,5 (50
%) und 0,75 (67 %) mg/kg im Vergleich zu der Gruppe mit der Dosis von
0,1 mg/kg (0 %).
Sotatercept kann für Patienten mit beta-Thalässemie mit einem
günstigen Sicherheitsprofil vorteilhaft sein. Es ist auch Gegenstand
von Phase-2-Versuchsreihen für die Behandlung von Anämie bei
myelodysplastischen Syndromen, der Diamond-Blackfan-Anämie ,
chronischer myelomonozytischer Leukämie, Myelofibrose und
Nierenkrankheit im Endstadium.
Vortragender: Dr. Olivier Hermine
Beschäftigt bei: Abteilung für Hämatologie, Imagine Institute,
INSERM U 1163 CNRS ERL 8564, Labex Red Cells, Hôpital Necker-Enfants
Malades, Paris, Frankreich
Thema: Gdf -11 - Ein neues Ziel zur Linderung der Anämie bei
Thalässemie.
Kurzfassung S662 wird am Samstag, dem 14. Juni 2014 von 8:00 -
9:15 Uhr im Raum Brown 3 (SW - Level 2) von Dr. John Porter
präsentiert.
Informationen zum Jahreskongress der EHA
Hämatologie ist ein medizinisches Fachgebiet, das alles abdeckt,
was mit Blut zu tun hat: seiner Bildung im Knochenmark,
Blutkrankheiten und ihre Behandlung. Präsentiert werden die letzten
Daten aus Forschung und Entwicklung. Die Themen reichen von
Stammzellphysiologie und -entwicklung bis hin zu Leukämie, Lymphom
und Myelom - Diagnose und Behandlung, Störungen bei roten und weissen
Blutzellen und Blutplättchen, Thrombose und Blutungsstörungen.
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