Genoa Pharmaceuticals, das führende
Unternehmen bei inhalativen Arzneimitteln für pulmonale Fibrose, gab
heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) Genoa
den Orphan-Drug Status für die Verwendung von Pirfenidon im führenden
klinischen Programm des Unternehmens - inhaliertes GP-101 für die
Behandlung von IPF zuerkannt hat.
"Die Zuerkennung des Orphan Status ist ein wichtiger
regulatorischer Meilenstein im Lebenszyklus von GP-101 bei der
Behandlung von Menschen mit dieser verheerenden Krankheit", sagte Dr.
Mark Surber, President und Chief Executive Officer von Genoa. "Wir
werden mit der Entwicklung von inhaliertem GP-101 fortfahren und mit
den klinischen Studien zu Beginn des Jahres 2015 anfangen."
Orales Pirfenidon (Esbriet®) hat bei der Verlangsamung des
Fortschreitens von IPF vielversprechende Ergebnisse gezeigt.
Allerdings ist eine sehr hohe orale Dosis erforderlich, um ein
wirksames Funktionsniveau der Lunge zu erzielen. Obwohl der
Sicherheitsgrenzwert hoch liegt (801 mg TID), ist die Dosis für die
orale Verabreichung bei der Lungenerkrankung zu niedrig, um eine
optimale Wirkung zu erzielen. Des Weiteren wird das Medikament vom
Magen-Darm-Trakt schlecht toleriert und führt zu einem hohen, damit
verbundenen Blutspiegel. Aus diesem Grund ist die Erhöhung der oralen
Dosis für die optimale Wirksamkeit bei IPF nicht möglich. Um die
Sache noch komplizierter zu machen, reduzieren das Medikament
absorbierende Lebensmittel, First-Pass-Metabolismus und
sicherheitsbedingte Herabsetzung der Dosis sowie
Unterbrechungsvorschriften die Dosis für die Lungenbehandlung weiter
und unterbrechen die Erhaltungstherapie.
Genoa hat sich der Schwächen der oralen Verabreichung und der
Maximierung der IPF Wirksamkeit angenommen und Pirfenidon für eine
Aerosolform zur inhalierten, direkten Freisetzung in der Lunge
(GP-101) neu formuliert. Bei diesem Ansatz erwartet man, dass eine
~160-fache Verringerung von inhaliertem Pirfenidon eine Esbriet
entsprechende IPF Wirksamkeit (5 mg ggü. 801 mg) bietet. Eine
dermaßen geringe, inhalierte Dosis sollte bestehende Bedenken
hinsichtlich Sicherheit und Verträglichkeit beseitigen, die
Patienten-Compliance verbessern und eine Steigerung der Dosis für
erhöhte IPF-Wirksamkeit ermöglichen. Zusätzlich zur Funktion als
Ersatz für Esbriet mit gesteigerter Wirksamkeit, sollte ein gut
toleriertes Inhalationsprodukt wünschenswerte aber bisher schlecht
tolerierte Kombinationsmethoden erlauben (z. B. mit Nintedanib von
Boehringer Ingelheim).
Über den Orphan Drug Status
Der Orphan Drug Status ist ein Status, den Medikamente erhalten,
die für die Verwendung bei seltenen Erkrankungen vorgesehen sind. In
den USA gibt das Orphan Drug Designation Programm den Orphan Status
an Medikamente, die für die sichere und effektive Behandlung oder die
Verhinderung seltener Erkrankungen vorgesehen sind, unter denen
weniger als 200.000 Menschen leiden. In der EU müssen Medikamente
ähnliche Kriterien erfüllen und bis zu fünf von 10.000 Menschen
betroffen sein. Der Orphan Status für inhaliertes GP-101 wird in der
EU mit klinischen Daten verfolgt. Der Orphan Status bieten Sponsoren
Entwicklungs- und kommerzielle Anreize, darunter 7 bzw. 10 Jahre
Marktexklusivität in den beiden Regionen.
Über IPF
IPF ist eine tödliche Lungenerkrankung, die sowohl auf genetische
als auch auf Umweltfaktoren zurückzuführen ist und die zu
progressiver Vernarbung der Lunge und Tod durch Lungenversagen
und/oder Co-Morbiditäten führt. Sie ist durch trockenen Husten,
Kurzatmigkeit und abnehmende Leistungsfähigkeit charakterisiert und
nach der Diagnose der Erkrankung beträgt die Überlebensdauer ~2-5
Jahre. Jährlich sterben daran mehr Menschen als an Brustkrebs. Da
Fibrose derzeit nicht umkehrbar ist, würde ein wirksames Produkt eine
gut tolerierte, alleinige oder kombinierte Erhaltungstherapie
erlauben, die das gesunde Lungengewebe vor der eindringenden Fibrose
schützt oder den Fortschritt der Krankheit erkennbar verlangsamt.
Über Genoa Pharmaceuticals
Genoa Pharmaceuticals, Inc. ist der Entwicklung besserer Therapien
für die Behandlung von IPF verpflichtet. Der Firmensitz des
Unternehmens befindet sich in San Diego, und das führende klinische
Programm von Genoa, GP-101 (Aerosol Pirfenidon), wird Anfang 2015 in
klinische Studien gehen. Weiterführende Informationen finden Sie auf
www.genoapharma.com [http://www.genoapharma.com/].
Web site: http://www.genoapharma.com/
Pressekontakt:
KONTAKT: Dr. Mark Surber, Genoa Pharmaceuticals, Inc.,
msurber@genoapharma.com
