Clementia Pharmaceuticals, Inc.
[http://clementiapharma.com/] gab heute den Beginn einer
Verlaufsstudie mit Patienten mit Fibrodysplasia Ossificans
Progressiva (FOP) bekannt, einer seltenen, schwer behindernden
Krankheit, die sich in schmerzhaften, wiederkehrenden Episoden von
Weichteilschwellungen (Ausbrüchen) und neuen, abnormalen
Knochenformationen manifestiert. Der als heterotope Ossifikation (HO)
bekannte Vorgang tritt in Muskeln, Sehnen und Bändern auf und führt
zu erheblichen Morbiditäten sowie fortschreitender Invalidität.
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Die multizentrische, nicht interventionelle Längsschnittstudie
zielt darauf ab, den Fortschritt der Krankheit in Patienten mit FOP
über einen Zeitraum von drei Jahren zu messen. In der Studie werden
die abnormale Knochenformation und die physische Funktion anhand der
Beweglichkeit und Lebensqualität beurteilt. Das prospektive Design
der Studie ermöglicht es den Forschern, den Fortschritt der Ausbrüche
zu überwachen und die Frequenz der Ausbrüche pro Jahr über einen
Zeitraum von drei Jahren festzustellen. An sieben internationalen
Standorten werden 50 Kinder und Erwachsene mit FOP rekrutiert. Die
University of California, San Francisco, und das Hospital Italiano de
Buenos Aires rekrutieren derzeit Patienten für diese Studie. Aktuelle
Standortinformationen erhalten Sie bei regelmäßigen Besuchen von
www.clinicaltrials.gov [http://clinicaltrials.gov/] (mithilfe des
Suchbegriffes "Clementia").
"Die internationale FOP-Gemeinde ist sehr daran interessiert, neue
prospektive Daten und Erkenntnisse zu erhalten, die zu einem besseren
Verstehen und einer effektiveren Behandlung dieser extrem seltenen,
schwächenden und sehr schwer zu studierenden Krankheit führen", sagte
Betsy Bogard, Global Research Development Director der International
FOP Association (IFOPA). "Clementia hat dem Austausch der Daten aus
der Verlaufsstudie mit IFOPA für das geplante Patientenregister
zugestimmt. Wir begrüßen dies und sind Clementia für die Durchführung
dieser wichtigen Studie dankbar sowie für den auf Zusammenarbeit und
Patientenorientierung basierenden Ansatz beim Austausch dieser
Informationen. Wir drängen Patienten mit FOP und deren Familien, sich
über diese Forschung zu informieren."
Die Verlaufsstudie wird parallel zu den interventionellen Studien
von Clementia mit Palovarotene durchgeführt, einem in Untersuchung
befindlichen Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonisten.
"Bis jetzt haben sich Forscher beim Studium von FOP primär auf
Grundlagenforschung und die Ergebnisse von Patientenbefragungen
verlassen, um Erkenntnisse über diese Krankheit zu erlangen",
erklärte Dr. Robert Pignolo, Associate Professor of Medicine and
Orthopaedic Surgery an der University of Pennsylvania Perelman School
of Medicine. "Dies ist die erste prospektive Längsschnittstudie bei
der Ganzkörperbildgebung und andere funktionale Beurteilungen von
Patienten mit FOP systematisch eingesetzt werden. Die bei einer
Verlaufsstudie erfassten, standardisierten Daten sind für die
laufende Entwicklung von Medikamenten für FOP richtungsweisend,
darunter auch klinische Studien mit Palovarotene."
"Wir sind den Forschern und der IFOPA für ihre Zusammenarbeit beim
Design der Verlaufsstudie dankbar, welche den ersten Fragebogen für
Patientenergebnisse einschießt, der spezifisch für FOP entwickelt
wurde", kommentierte Dr. Donna Grogan, Chief Medical Officer von
Clementia. "Wir sind überzeugt, dass die Studie mit den von der
Gemeinde erhaltenden Informationen zu aussagekräftigen Ergebnissen
führen, das Verständnis von FOP vertiefen und zur laufenden
Entwicklung von Palovarotene beitragen wird. Wir setzen ebenfalls
unsere Zusammenarbeit mit der IFOPA fort und werden ihr die Daten
dieser Studie für ihr Patientenregister zur Verfügung stellen."
Sobald die Studie aufgenommen wurde, finden Sie weiter Daten über
die Verlaufsstudie unter www.clinicaltrials.gov
[http://clinicaltrials.gov/] (mithilfe des Suchbegriffes
"Clementia"). Weitere Informationen und häufig gestellte Fragen über
Palovarotene finden Sie bei einem Besuch von www.clementiapharma.com
[http://www.clementiapharma.com/].
Über Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)
FOP ist eine seltene, stark beeinträchtigende, angeborene
Myopathie, die von schmerzhaften, wiederkehrenden Episoden von
Weichteilschwellungen (Ausbrüchen) gekennzeichnet ist, die zu
abnormer Knochenbildung in Muskeln, Sehnen und Bändern führen. Die
Krankheit bricht früh im Leben aus und kann spontan oder nach
Verletzungen von Weichteilen, Impfungen oder Grippeinfektionen
auftreten. Wiederkehrende Ausbrüche engen die Bewegung von Gelenken
ein und führen so zu kumulativem Funktionsverlust und zur
Behinderung. FOP wird durch eine punktuelle Mutation im ALK2/BMP-Typ
I-Rezeptor verursacht, wobei die Mutation in einer Überaktivität des
Rezeptors resultiert. Praktisch alle bekannten Patienten haben
dieselbe punktuelle Mutation und kommen mit fehlgeformten großen
Zehen zur Welt. Man nimmt an, dass FOP bei weniger als einem von
einer Million Menschen auftritt.
Über Palovarotene
Palovarotene ist ein Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonist, der von
Roche Pharmaceuticals lizenziert ist, wo er früher an über 800
Probanden ausgewertet wurde, darunter gesunde Freiwillige und
Patienten mit chronischer obstruktiver Lungenerkrankung. Palovarotene
blockierte bei verschiedenen FOP-Versuchen an Mäusen die
Knochenbildung und wird als potenzielle Therapie für FOP untersucht.
Über Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia ist ein im Privatbesitz befindliches biopharmazeutisches
Unternehmen für klinische Entwicklungsprodukte, das sich der
Entwicklung und Kommerzialisierung innovativer Therapien für Menschen
mit seltenen Krankheiten widmet. Das Unternehmen entwickelt einen
neuartigen Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonisten für die mögliche
Behandlung von Krankheiten mit heterotoper Ossifikation, darunter
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva. Weitere Informationen finden
Sie unter www.clementiapharma.com [http://www.clementiapharma.com/].
Web site: http://www.clementiapharma.com/
Pressekontakt:
KONTAKT: Investoren/Medienkontakt: Smitha Dwarakanath, SmithSolve
LLC, +1-973-442-1555 Nst. 122
