CSL Behring
[http://www.cslbehring.com/] hat bei der US-amerikanischen
Aufsichtsbehörde FDA (Food and Drug Administration) einen
Zulassungsantrag für biologische Wirkstoffe (BLA; Biologics License
Application) für ein langwirksames Fusionsprotein gestellt, das aus
rekombinantem Gerinnungsfaktor IX und rekombinantem Albumin
zusammengesetzt ist (rIX-FP). Wenn die FDA die Zulassung erteilt,
werden Betroffene mit Hämophilie B und ihre Ärzte mit rIX-FP
(Gerinnungsfaktor IX {rekombinant}, Albumin-Fusionsprotein) eine neue
langwirksame Therapieoption mit Dosierungsintervallen von bis zu 14
Tagen zu ihrer Verfügung haben.
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"Wie bei unserem letzten R&D Investoren Briefing erwähnt, ist die
Einreichung des BLA für rIX-FP bei der FDA ein großer Meilenstein für
das rekombinante Gerinnungsfaktor-IX-Entwicklungsprogramm von CSL
Behring; wir sind damit unserem Ziel, den Menschen in den USA diese
innovative Therapie anbieten zu können, wieder einen Schritt näher
gekommen", sagte Dr. Andrew Cuthbertson, Chief Scientific Officer und
R&D Director, CSL Limited. "Unsere enge Partnerschaft mit der
Hämophilie-Community und ihr großer Einsatz waren unser Ausgangspunkt
für die Entwicklung von rIX-FP mit dem neuartigen rekombinanten
Albumin-Fusionsverfahren. Dieser Ansatz hat einen langwirksamen
Wirkstoffkandidaten hervorgebracht, mit dem wir unsere
Erfolgsgeschichte fortschreiben und einen weiteren Beitrag zum
Wohlergehen von Menschen mit Gerinnungsstörungen und anderen seltenen
Erkrankungen leisten werden."
Über das klinische Entwicklungsprogramm PROLONG-9FP Der
BLA-Zulassungsantrag von CSL Behring stützt sich auf die Phase II/III
der Prolong-9FP-Studie (Patienten im Alter von 12 bis 61 Jahren).
Diese Zulassungsstudie der Phase II/III ist eine unverblindete,
multizentrische Studie zur Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und
Wirksamkeit von rIX-FP bei vorbehandelten Patienten mit schwerer
Hämophilie B (FIX <=2 %).
Die Studie war darauf ausgelegt, Unterschiede in der Häufigkeit
spontaner Blutungsereignisse zwischen Behandlung nach Bedarf (on
demand) und einem wöchentlichen prophylaktischen Behandlungsschema
bei Patienten zu vergleichen, die zuvor ausschließlich nach Bedarf
behandelt worden waren; ein weiterer primärer Endpunkt war die Anzahl
der Patienten, die Inhibitoren gegen Faktor IX entwickeln. Außerdem
wurden in der Studie unterschiedliche Prophylaxeschemata verglichen,
darunter 7- und 14-tägige Intervalle. In einer Substudie wurde auch
die Prävention und Kontrolle von Blutungen bei Patienten mit
Hämophilie B, die sich einer Operation unterziehen, untersucht.
Weitere Einzelheiten zum Aufbau der Studie zu rIX-FP (CSL654)
finden Sie hier: www.clinicaltrials.gov
[https://clinicaltrials.gov/].
Über rIX-FP CSL Behring hat rIX-FP mit dem Ziel konzipiert, die
Halbwertszeit von rekombinantem Faktor IX durch genetische Fusion mit
rekombinantem Albumin zu verlängern. Rekombinantes Albumin wurde von
CSL Behring aufgrund seiner langen physiologischen Halbwertszeit als
rekombinanter genetischer Fusionspartner für das
Gerinnungsfaktorprotein ausgewählt. Darüber hinaus besitzt
rekombinantes Albumin nachweislich ein gutes Verträglichkeitsprofil,
ein geringes Potenzial für immunogene Reaktionen sowie einen gut
erforschten Clearance-Mechanismus. Der spaltbare Linker, mit dem der
rekombinante Faktor IX und das rekombinante Albumin verknüpft sind,
ist speziell darauf ausgelegt, die ursprüngliche Funktion des
Gerinnungsfaktors im Fusionsprotein aufrechtzuerhalten und zugleich
von der langen physiologischen Halbwertszeit des rekombinanten
Albumins zu profitieren.
2012 [http://www.cslbehring.com/news-room/CSL-Behring-Receives-FDA
-Orphan-Drug-Designation-for-rIX-FP-a-Novel-Therapy-in-Development-to
-Treat-Congenital-Factor-IX-Deficiency-HemophiliaB] vergab die FDA
die Orphan Drug Designation (Einstufung als Arzneimittel für seltene
Krankheiten) an rIX-FP zur Therapie und Prophylaxe von
Blutungsepisoden bei Patienten mit Hämophilie B. Hiervon abgedeckt
sind die routinemäßige Prophylaxe, Kontrolle und Prävention von
Blutungsepisoden sowie die Prävention und Beherrschung von Blutungen
im perioperativen Setting. Im Rahmen ihres Orphan Drug
Designation-Programms [http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProdu
ctsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrphanProductDesignation/de
fault.htm] vergibt die FDA den Status als Arzneimittel für seltene
Krankheiten an einzigartige Wirkstoffe und Biologika, die zur
sicheren und wirksamen Behandlung oder Prävention von seltenen
Krankheiten bestimmt sind, von denen weniger als 200.000 Menschen in
den USA betroffen sind.
Über Hämophilie B Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) ist
durch einen Mangel oder einen Defekt des Gerinnungsfaktors IX
gekennzeichnet und tritt bei etwa 1 von 25.000 bis 50.000 Menschen
auf. Hämophilie B ist eine erbliche Gerinnungsstörung, die sich in
Form anhaltender oder spontaner Blutungen insbesondere in Muskeln,
Gelenken und inneren Organen manifestiert. Sie tritt nahezu
ausschließlich bei Männern auf.
Über CSL Behring CSL Behring ist führend im Bereich der
Plasmaprotein-Biotherapeutika. Das Unternehmen produziert und
vermarktet weltweit zahlreiche plasmabasierte und rekombinante
Therapeutika.
Die Therapeutika von CSL Behring werden weltweit zur Behandlung
von Gerinnungsstörungen, darunter Hämophilie und
von-Willebrand-Erkrankung, sowie von primären Immundefizienzen,
hereditärem Angioödem, erblichen Atemwegserkrankungen und in einigen
Märkten auch zur Behandlung von neurologischen Erkrankungen
eingesetzt. Die Produkte des Unternehmens werden auch bei
Herzoperationen, Organtransplantationen, Verbrennungen und zur
Vorbeugung von hämolytischen Krankheiten bei Neugeborenen verwendet.
CSL Behring betreibt mit CSL Plasma eine der weltweit größten
Plattformen zur Gewinnung von Plasma. CSL Behring ist ein globales
Biopharma-Unternehmen und eine Tochtergesellschaft der CSL
Unternehmensgruppe. Die Muttergesellschaft CSL Limited
[http://www.csl.com.au/] hat ihren Hauptsitz in Melbourne,
Australien. Weitere Informationen finden Sie unter
http://www.cslbehring.com/ [http://www.cslbehring.com/].
Kontakt: Greg Healy CSL Behring Büro: +1-610-878-4841 Mobil:
+1-610-906-4564
Greg.Healy@cslbehring.com[mailto:Greg.Healy@cslbehring.com]
Web site: http://www.cslbehring.com/
