Clementia Pharmaceuticals, Inc.
[http://clementiapharma.com/] gab heute bekannt, im Rahmen der
klinischen Phase-2-Studie von Palovarotene eine neue Prüfstelle im
französischen Paris zu eröffnen. Bei Palovarotene handelt es sich um
den führenden Produktkandidaten des Unternehmens zur Behandlung von
Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). FOP ist eine seltene,
stark beeinträchtigende Erbkrankheit, die von schmerzhaften,
wiederkehrenden Schwellungen des Weichgewebes (Schüben) sowie
abnormer Knochenbildung gekennzeichnet ist. Dieser als heterotope
Ossifikation (HO) bekannte Vorgang tritt in Muskeln, Sehnen und
Bändern auf und führt zu signifikanter Morbidität und zunehmender
Behinderung.
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Neben der University of California San Francisco (UCSF) und der
University of Pennsylvania in Philadelphia ist das Pariser Hôpital
Necker - Enfants Malades die insgesamt dritte klinische Prüfstelle
der Phase-2-Studie. Dr. Genevieve Baujat, die im Pariser
Referenzzentrum für Skelettdysplasie des Imagine Institut und im
Necker Hôpital tätig ist, wird als Prüfärztin für den Standort Paris
zuständig sein.
"Wir sind sehr zufrieden, diese bedeutende Studie durchzuführen,
um die Eignung von Palovarotene als mögliche Behandlungsoption für
FOP-Patienten zu bewerten", so Dr. Baujat. "Bisher stehen Menschen,
die an dieser stark beeinträchtigenden Krankheit leiden, die in
vielen Fällen zu tödlichen Komplikationen führen kann, keinerlei
zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung."
Präklinische Studien haben gezeigt, dass Palovarotene die
heterotope Knochenbildung bei FOP-Mausmodellen verhindern konnte.
Anhand der laufenden klinischen Phase-2-Studie soll nun ermittelt
werden, ob diese Wirkung bei FOP-Patienten reproduziert werden kann.
"An den beiden US-Standorten beteiligen sich bereits sechs
Patienten an dieser Studie", so Jeff Packman, der Chief Development
Officer von Clementia. "Durch die klinische Prüfstelle in Paris
gestaltet sich unsere klinische Phase-2-Studie von Palovarotene noch
umfangreicher. So wird geeigneten europäischen Patienten, die an
dieser überaus seltenen Erkrankung leiden, die Teilnahme an der
Studie erleichtert und der Reiseaufwand für Patienten reduziert."
Die placebokontrollierte klinische Doppelblindstudie der Phase 2
zielt auf die Bewertung der Wirksamkeit von Palovarotene in
unterschiedlicher Dosierung zur Behandlung von Knochenbildung während
und nach einem Krankheitsschub bei 24 Patienten im Alter von
mindestens 15 Jahren ab. Die Behandlung beginnt innerhalb von sieben
(7) Tagen nach Einsetzen des Schubs und wird sechs (6) Wochen lang
fortgesetzt. Im Anschluss werden Patienten weitere sechs (6) Wochen
lang beobachtet. Bei der endgültigen Bewertung der Wirksamkeit und
Sicherheit werden neben Bildaufnahmen zur Beurteilung der
Knochenbildung auch klinische Messwerte der physischen Funktion und
Einschätzungen von Patienten berücksichtigt. Patienten, die an dieser
Studie teilgenommen haben, sind zur Teilnahme an einer
Open-Label-Erweiterungsstudie berechtigt, in deren Rahmen
Palovarotene zur Behandlung anschließender Krankheitsschübe
verabreicht wird. Das Unternehmen geht davon aus, die Phase-2-Studie
im Jahr 2015 abzuschließen.
"Die Eröffnung der klinischen Prüfstelle ist eine großartige
Neuigkeit für europäische Patienten, die sich gern an
Forschungsmaßnahmen beteiligen würden, um eine mögliche Option zur
Behandlung dieser verheerenden Krankheit zu finden", so Antoine
Lagoutte, ein Mitglied der IFOPA IPC und Funktionär von FOP France,
der nationalen FOP-Patientenorganisation.
Nähere Informationen und Antworten auf häufig gestellte Fragen
finden Sie unter www.clementiapharma.com
[http://www.clementiapharma.com/].
Informationen zu Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) FOP
ist eine seltene und stark beeinträchtigende angeborene Form der
Myopathie, die von schmerzhaften, wiederkehrenden Schwellungen des
Weichgewebes (Schüben) gekennzeichnet ist, die zu abnormer
Knochenbildung in Muskeln, Sehnen und Bändern führen. Die
Krankheitsschübe beginnen im frühen Alter, können aber auch spontan
oder nach Verletzungen des Weichgewebes, Impfungen oder
Grippeinfektionen auftreten. Wiederkehrende Schübe schränken die
Gelenkbewegung zunehmend ein und führen so zu kumulativem
Funktionsverlust und Behinderung. Verursacht wird FOP durch eine
Punktmutation des ALK2/BMP-Typ I-Rezeptors, die in einer
Überaktivität des Rezeptors resultiert. Praktisch alle bekannten
Patienten weisen dieselbe Punktmutation auf und kommen mit
Verformungen der großen Zehen zur Welt. Man geht davon aus, dass FOP
bei weniger als einem Individuum von einer Million Menschen auftritt.
Informationen zu Palovarotene Palovarotene ist ein
Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonist, der von Roche Pharmaceuticals
lizenziert wird. Dort wurde er bereits an über 800 Probanden
getestet, darunter an gesunden Freiwilligen und Patienten mit
chronisch obstruktiver Lungenerkrankung. Palovarotene blockierte bei
zahlreichen Versuchen an FOP-Mausmodellen die Knochenbildung und wird
derzeit als mögliche Option zur Behandlung von FOP untersucht.
Informationen zu Clementia Pharmaceuticals Inc. Clementia ist ein
klinisch-biopharmazeutisches Unternehmen in Privatbesitz, das sich
der Entwicklung und Vermarktung von innovativen Therapien für
Menschen mit seltenen Erkrankungen widmet. Das Unternehmen entwickelt
einen neuartigen Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonisten zur Behandlung
von Erkrankungen mit heterotoper Ossifikation, darunter
Fibrodysplasia ossificans progressiva. Nähere Informationen erhalten
Sie auf www.clementiapharma.com [http://www.clementiapharma.com/].
Web site: http://clementiapharma.com/
Pressekontakt:
KONTAKT: Smitha Dwarakanath, SmithSolve LLC, +1-973-442-1555
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