Clementia Pharmaceuticals, Inc.
[http://clementiapharma.com/] gab heute bekannt, dass das
Datenkontrollkomitee (DMC) der Phase-II-Studie des Unternehmens für
das adaptive Design und die Dosisfindung für Palovarotene bei
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP), die Überprüfung der
Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten der ersten Patientenkohorte der
Studie abgeschlossen hat. Im Rahmen der Überprüfung stellte das
Komitee fest, dass keine Sicherheitsbedenken bestehen, und empfahl
die Fortsetzung der Studie in der geplanten Form. Im zweiten Teil der
Studie (Kohorte 2) werden zwei Dosierungen von Palovarotene im
Vergleich mit Placebos in Patienten mit FOP ausgewertet.
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FOP ist eine seltene, stark beeinträchtigende, genetische
Erkrankung, die von schmerzhaften, wiederkehrenden Episoden von
Weichteilschwellungen (Ausbrüchen) und neuer, abnormer Knochenbildung
gekennzeichnet ist. Der als heterotope Ossifikation (HO) bekannte
Vorgang tritt in Muskeln, Sehnen und Bändern auf und führt zu
erheblichen Morbiditäten sowie fortschreitender Invalidität.
"Die Überprüfung durch das DMC unterstützt die Fortsetzung
Phase-II-Studie mit einer weiteren Auswertung der Dosis der Kohorte 1
sowie mit einer geringeren Dosis", sagte Dr. Clarissa Desjardins,
Chief Executive Officer von Clementia. "Es handelt sich um einen
wichtigen Meilenstein in unseren Bemühungen, Palovarotene für
Patienten mit FOP verfügbar zu machen, für die es bisher keine
zugelassenen Behandlungen gibt."
Das Komitee, ein zur Überwachung der Studie ernanntes Gremium,
begann mit der Überprüfung der Daten, nachdem die sechswöchige
Behandlungsperiode des achten Patienten der Kohorte 1 abgeschlossen
war. Aufgrund der Empfehlungen des DMC wird mit der Rekrutierung der
16 Patienten der Kohorte 2 sofort begonnen, und man geht davon aus,
dass sie bis Dezember 2015 abgeschlossen sein wird.
"Clementia hat sehr eng mit den Mitarbeitenden der Studie, den
Regulierungsbehörden und der Patientengemeinschaft beim adaptiven
Design dieser Phase-II-Studie zusammengearbeitet. Es handelt sich um
einen innovativen Ansatz für die möglichst effiziente Auswertung der
Sicherheit und Wirksamkeit unterschiedlicher Dosierungen von
Palovarotene", erklärte Dr. Donna Grogan, Chief Medical Officer von
Clementia. "Die Dosis der Kohorte 1 von täglich einmal 10 mg während
14 Tagen, gefolgt von einmal täglich 5 mg während 28 Tagen wurde
aufgrund der Ergebnisse von Studien mit Tiermodellen sowie des
Sicherheitsprofils von Palovarotene gewählt. Die zusätzliche Dosis
von einmal täglich 5 mg während 14 Tagen, gefolgt von 2,5 mg während
28 Tagen, die mit der zweiten Kohorte ausgewertet wird, sollte
wertvolle Informationen über den Effekt einer niedrigeren Dosierung
von Palovarotene in Patienten mit FOP liefern."
Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) [US-Bundesbehörde zur
Lebens- und Arzneimittel-Überwachung] definiert eine adaptiv
konzipierte klinische Studie als eine Studie, die eine prospektiv
geplante Möglichkeit der Modifizierung eines oder mehrerer
spezifizierter Aspekte des Designs der Studie und der Hypothesen
aufgrund der Analyse von Daten aus der Studie vorsieht. Die
doppelblinde, Plazebo-kontrollierte klinische Phase-II-Studie wertet
die Auswirkungen unterschiedlicher Dosierungen von Palovarotene auf
die Knochenbildung während und nach einem Ausbruch in 24 Patienten
mit FOP aus, die 15 Jahre oder älter sind.
In der Studie wird mit der Behandlung sieben (7) Tage nach dem
Ausbruch begonnen und sie dauert sechs (6) Wochen, mit einer
Nachverfolgung während sechs (6) weiterer Wochen. Die Wirksamkeits-
und Sicherheitsendpunkte schließen Bildgebungsendpunkte für neues
Knochenwachstum, klinische Beurteilung der physischen Funktion und
Beurteilungen aus Patientensicht ein. Zu den derzeitigen
Studienstandorten zählen die University of California San Francisco
(UCSF), die University of Pennsylvania in Philadelphia und das
Hopital Necker-Enfants Malades in Paris, Frankreich.
Bei vorklinischen Studien verhinderte Palovarotene die heterotope
Knochenbildung in Mäusemodellen für FOP. Die laufende klinische
Phase-II-Studie wurde konzipiert, um festzustellen, ob diese Effekte
auch in Patienten mit FOP darstellbar sind.
Weitere Informationen und häufig gestellte Fragen über die
Palovarotene Phase-II-Studie finden Sie bei einem Besuch von
www.clementiapharma.com [http://www.clementiapharma.com/].
Über Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) FOP ist eine
seltene, stark beeinträchtigende Erkrankung, die von schmerzhaften,
wiederkehrenden Episoden von Weichteilschwellungen (Ausbrüchen)
gekennzeichnet ist, die zu abnormer Knochenbildung in Muskeln, Sehnen
und Bändern führen. Die Krankheit bricht früh im Leben aus und kann
spontan oder nach Verletzungen von Weichteilen, Impfungen oder
Grippeinfektionen auftreten. Wiederkehrende Ausbrüche engen die
Bewegung von Gelenken ein und führen so zu kumulativem
Funktionsverlust und zur Behinderung. FOP wird durch eine punktuelle
Mutation im ALK2/BMP-Typ I-Rezeptor verursacht, wobei die Mutation in
einer Überaktivität des Rezeptors resultiert. Praktisch alle
bekannten Patienten haben dieselbe punktuelle Mutation und kommen mit
fehlgeformten großen Zehen zur Welt. Man nimmt an, dass FOP bei
weniger als einem von einer Million Menschen auftritt.
Über Palovarotene Palovarotene ist ein
Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonist, der von Roche Pharmaceuticals
lizenziert ist, wo er früher an über 800 Probanden ausgewertet wurde,
darunter gesunde Freiwillige und Patienten mit chronischer
obstruktiver Lungenerkrankung. Palovarotene blockierte bei
verschiedenen FOP-Versuchen an Mäusen die Knochenbildung und wird als
potenzielle Therapie für FOP untersucht.
Über Clementia Pharmaceuticals, Inc. Clementia ist ein im
Privatbesitz befindliches biopharmazeutisches Unternehmen für
klinische Entwicklungsprodukte, das sich der Entwicklung und
Kommerzialisierung innovativer Therapien für Menschen mit seltenen
Krankheiten widmet. Das Unternehmen entwickelt einen neuartigen
Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonisten für die mögliche Behandlung von
Krankheiten mit heterotoper Ossifikation, darunter Fibrodysplasia
Ossificans Progressiva. Weitere Informationen finden Sie unter
www.clementiapharma.com [http://www.clementiapharma.com/].
Web site: http://clementiapharma.com/
Pressekontakt:
KONTAKT: Smitha Dwarakanath, SmithSolve LLC, +1973-442-1555 Nst.
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