Die Stiftung EspeRare gab heute bekannt, dass die Europäische
Arzneimittel-Agentur (EMA) einen Orphan-Drug-Status (Orphan Drug
Designation / ODD) für Rimeporide - ihrem führenden Präparat für die
Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) - zugelassen hat. DMD
ist eine seltene, lebensbedrohliche Krankheit, von der Jungen bereits
im frühen Kindesalter betroffen sind und die zu Muskelschwäche und
Muskelschwund führt. Sie zählt zu der am häufigsten vorkommenden und
schwersten Form der pädiatrischen Muskeldystrophien.
Rimeporide ist ein selektiver
Natrium-Protonen-Austausch-NHE1-Hemmer, der ursprünglich von Merck
Serono für die Behandlung von Herzinsuffizienz entwickelt wurde. Die
bisherigen klinischen Studien haben gezeigt, dass Rimeporides
Sicherheitsprofil klinisch akzeptabel für Erwachsene ist. Die Rechte
an Rimeporide wurden 2013 an EspeRare abgetreten. Seitdem hat
EspeRare erfolgreich zwei nichtklinische Studien am Children Medical
Centre in Washington (USA) und an der Universität Genf (Schweiz)
durchgeführt. Die Ergebnisse wurden letztes Jahr auf dem 13. Kongress
für neuromuskuläre Krankheiten (ICNMD / International Congress on
Neuromuscular Diseases) in Nizza (Frankreich) vorgestellt.
"Rimeporides Potenzial, entzündliche Skelettmuskeln, Fibrose und
Kardiomyopathie in einer breiten Patientenpopulation zu behandeln
(unabhängig von ihrem Mutationsstatus), könnte es ideal zu einer
Ergänzung von Behandlungen machen, die darauf abzielen, Dystrophin zu
steigern oder zu ersetzen. Der Erhalt dieses ODD ist ein wichtiger
Meilenstein für Rimeporide und unterstützt seine klinische
Entwicklung", kommentierte Florence Porte-Thomé, EspeRares R&D
Director. Dank dieser Entscheidung, die sich aufgrund einer positiven
Empfehlung des "Committee for Orphan Medicinal Products" der EMA
ergab, erhält ein Natrium-Protonen-Austausch-Hemmer erstmals den
Orphan-Drug-Status für DMD in Europa, und der Wirkmechanismus wird
somit als innovativer Behandlungsansatz für DMD positioniert.
Mithilfe robuster Sicherheits- und nichtklinischer
Wirksamkeitsnachweise, die die klinische Entwicklung unterstützen,
wird EspeRare im zweiten Halbjahr 2015 die erste klinische Studie bei
Jungen mit DMD starten, um die Sicherheit, Verträglichkeit,
Pharmakokinetik und Pharmakodynamik dieses potenziellen Wirkstoffs
bei diesen Patienten zu untersuchen. "Das nichtklinische Paket weist
auf Rimeporides Potenzial hin, Duchenne-Muskeldystrophie von einer
lebensbedrohlichen Krankheit in eine chronische Krankheit
umzuwandeln", erklärt Professor Denis Duboc, Kardiologe am Cochin
Krankenhaus in Paris.
Der Erhalt dieses Orphan-Drug-Status für Rimeporide ist ein Beweis
dafür, dass ruhende therapeutische Wirkstoffe ein Potenzial für die
Behandlung von Patienten haben können, die an seltenen Krankheiten
leiden. Dieser Erfolg bestärkt die Stiftung EspeRare darin, weiter
auf ihrem Modell aufzubauen, indem sie ihre Partnerschaften mit
biopharmazeutischen Unternehmen erweitert und darauf hinarbeitet, ein
robustes Portfolio mit Programmen für Patienten aufzubauen, die von
diesen unbehandelten Krankheiten betroffen sind.
http://www.ema.europa.eu [http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?
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Pressearbeit: Gwen Laporte, +41-22-794-4004 -
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