Clementia Pharmaceuticals, Inc.
[http://clementiapharma.com/] gab heute den Beginn der Aufnahme von
Kindern ab 6 Jahren in die laufende Phase-2-Studie des Unternehmens
bekannt, in der Palovarotene zur Behandlung der Erkrankung
Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) untersucht wird. Das
Unternehmen teilte au
Pr
der Europ
m
beeintr
Ossifikation (HO), d. h. abnormer Knochenbildung in Muskeln, Sehnen
und B
Morbidit
zugelassenen Behandlungen f
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Clementia erweiterte die Rekrutierung in der laufenden klinischen
Phase-2-Studie auf Kinder, die an FOP leiden, nachdem die
entsprechenden nicht-klinischen Studien abgeschlossen waren. Neben
den 24 Patienten, die bereits an dieser adaptiv angelegten
Dosisfindungsstudie teilnehmen, werden zus
aufgenommen, wobei mindestens acht der Patienten zwischen 6 und 14
Jahren alt sind. Das Unternehmen geht davon aus, dass der Abschluss
der Rekrutierung bis Ende 2015 erfolgt.
"Die Einbeziehung von Kindern ab 6 Jahren in die laufende
klinische Phase-2-Studie wird eine vorl
Sicherheit und Wirksamkeit von Palovarotene in einer j
Patientengruppe erm
in Anbetracht des fr", erkl
med. Donna Grogan, Chief Medical Officer von Clementia. "Sobald die
Phase-2-Studie komplett ist, werden wir die Daten so schnell wie
m
die wir voraussichtlich in der zweiten Jahresh
darauf aufbauen kann."
Clementia gab ebenfalls bekannt, dass f
Phase-2-Studie eine vierte klinische Pr
National Orthopaedic Hospital in London, Vereinigtes K
er
"Wir freuen uns, zu diesen wichtigen Forschungen beizutragen, um
den in Europa lebenden Patienten zu helfen", bemerkte Dr. Richard
Keen, Royal National Orthopaedic Hospital. Chris Bedford-Gay, der
selbst Vater eines von FOP betroffenen Kleinkindes ist und die
britische Stiftung und FOP-Selbsthilfegruppe FOP Friends
hat, kommentierte: "Wir sch
Entwicklung einer potenziellen Behandlung f
die f"
Momentan k
Studieneinrichtung im Vereinigten K
Standorten rekrutieren lassen. Dazu geh
California San Francisco (UCSF), die University of Pennsylvania in
Philadelphia und das Hopital Necker-Enfants Malades in Paris,
Frankreich. Die UCSF ist die erste Einrichtung, die die Aufnahme von
Kindern mit FOP ab 6 Jahren zul
erf
j
jeweiligen Institutionen vorliegen.
seltene und stark beeintr
die von heterotoper Ossifikation (HO) der Muskeln, Sehnen und B
gekennzeichnet ist. H
in Sch
Krankheitssch
oder nach Verletzungen des Weichgewebes, nach Muskeldehnungen,
mandibul
zahn
auftreten. Wiederkehrende Sch
schr
und f
Nahezu 100 Prozent der Neugeborenen mit FOP weisen eine
kennzeichnende Fehlbildung auf, bei der die gro
nach innen gebogen sind. Verursacht wird FOP durch eine Mutation des
ACVR1-Gens, die zu einer
(ACVR1/ALK2) f
(bone morphogenic protein/BMP) beteiligt ist - einem Schl
der die Entwicklung und das Wachstum der Knochen kontrolliert.
Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen f
Retins
Behandlungsm
haben nachgewiesen, dass Palovarotene die abnorme Knochenbildung in
Tiermodellen blockierte. Clementia hat Palovarotene von Roche
Pharmaceuticals einlizenziert, die die Komponente bereits fr
und Patienten mit chronisch obstruktiver Lungenerkrankung.
Palovarotene hat von der US-amerikanischen Arzneimittelbeh
and Drug Administration (FDA) den Fast-Track-Status zur schnelleren
(Orphan-Drug-Status) zur FOP-Behandlung von der FDA und der
Europ
Doppelblindstudie der Phase 2 bewertet die Wirksamkeit von
Palovarotene in unterschiedlicher Dosierung auf neue Knochenbildung
w
betroffen sind und mindestens 6 Jahre alt oder
Studie beginnt die Behandlung innerhalb von sieben (7) Tagen nach
Einsetzen des Schubs und wird sechs (6) Wochen lang fortgesetzt. Im
Anschluss werden Patienten weitere sechs (6) Wochen lang beobachtet.
Bei der endg
neben Bildaufnahmen zur Beurteilung der neuen Knochenbildung auch
klinische Untersuchungen der physischen Funktion und die von
Patienten berichteten Ergebnisse ber
Studien blockierte Palovarotene an FOP-Mausmodellen die heterotope
Knochenbildung. Die laufende klinische Studie der Phase 2 wurde
konzipiert, um herauszufinden, ob man diese Wirkung auf Patienten mit
FOP
klinisch-biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Aufgabe
widmet, Therapien f
die bisher keine hatten. Das Unternehmen entwickelt derzeit seinen
f
Retins
ossificans progressiva (FOP) und anderen Erkrankungen. N
Informationen erhalten Sie auf www.clementiapharma.com
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