Vtesse, Inc.
(http://www.vtessepharma.com/), ein Unternehmen mit dem Schwerpunkt
auf der Entwicklung von Medikamenten, von denen Patienten mit äußerst
seltenen, lebensbedrohlichen Krankheiten profitieren sollen, gab
heute bekannt, dass es sich 17 Millionen US-Dollar in einer
zusätzlichen Series-A-Finanzierungsrunde zur Unterstützung seiner
weltweiten klinischen Pivot-Studie zu VTS-270 für die Behandlung der
Niemann-Pick Type C1-Krankheit ("NPC") gesichert hat.
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Alle Series-A-Investoren haben sich an der Zusatzfinanzierung
beteiligt. Darunter befinden sich Alexandria Venture Investments, Bay
City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates
(NEA) und Pfizer Venture Investments. Zusammen mit den Erlösen aus
der ursprünglichen Series-A-Runde, die im Januar 2015 bekannt gegeben
wurde, hat Vtesse insgesamt 42 Millionen US-Dollar für die
Finanzierung der Entwicklung seines Hauptprodukts für die Behandlung
von NPC aufgebracht.
"Das Investorenkonsortium freut sich, diese Rolle bei der
Unterstützung der Entwicklung dieser bahnbrechenden
Behandlungsmethode für NPC-Patienten einnehmen zu dürfen. Mithilfe
dieses zusätzlichen Kapitals kann Vtesse die Entwicklung auf ein
breiteres Fundament stellen und die Zugangsmöglichkeiten zu der
Studie für Patienten auf der ganzen Welt ausdehnen", sagte David Mott
(http://www.vtessepharma.com/board-of-directors), General Partner von
NEA und Vorstandsvorsitzender von Vtesse. "Die zusätzlichen Gelder
erlauben es Vtesse zudem, in weitere Verbesserungen des Produkts und
der Technologie zu investieren und eine Strategie für die Vermarktung
zu entwickeln sowie die Verfügbarkeit des Produkts sicherzustellen."
Vtesse gab heute außerdem bekannt, dass das klinische Fachpersonal
mit der Aufnahme von Patienten für die klinische Phase-2b/3-Studie an
neuen Standorten in Frankreich, Spanien und in der Türkei begonnen
hat.
"Die Entwicklung von VTS-270 hat in der Frühphase von der engen
Zusammenarbeit mit Eltern, Unterstützergruppen der Patienten, den
National Institutes of Health (NIH) und unseren akademischen Partnern
profitiert", sagte Ben Machielse
(http://www.vtessepharma.com/leadership-team), Doktorand, Präsident
und Chief Executive Officer von Vtesse, Inc. "Wir danken ihnen allen
für ihre fortwährenden Bemühungen bei der Verbreiterung der Basis
unserer klinischen Pivot-Studie und wir sind unseren Investoren sehr
dankbar für die fortlaufende Unterstützung des Unternehmens."
Über die klinische Phase-2b/3-Studie von Vtesse
Die laufende prospektive, randomisierte, doppelblinde,
placebokontrollierte Phase 2b/3-Studie zu VTS-270 von Vtesse wird
derzeit mit Patienten durchgeführt, die von der NPC-Krankheit
betroffen sind. Es handelt sich hierbei um eine dreiteilige Studie
zur Wirksamkeit und Sicherheit von VTS-270, das alle zwei Woche
intrathekal (IT) verabreicht wird. Geplant ist die Aufnahme von ca.
51 Patienten.
Im Mai hatte Vtesse bekannt gegeben
(http://www.vtessepharma.com/2016may23-press-release), dass der
Studienabschnitt zur Bestimmung der Dosierung abgeschlossen und das
Dosierungslevel (900 mg) für weitere Tests mit den Patienten, die für
die verbliebenen Teile der Studie aufgenommen werden sollen,
ausgewählt worden sei. Ein unabhängiger Ausschuss zur
Dosierungsbestimmung (Dose Selection Committee; DSC) hatte
festgelegt, dass die Dosierung ein ausgewogenes Gleichgewicht
zwischen Sicherheit, Verträglichkeit und Potenzial im Hinblick auf
die Wirksamkeit bieten soll. Signifikante Erfahrungen mit der
900-mg-Dosierung gibt es zudem aus der klinischen Studie der Phase
1/2.
Die Daten der klinischen Phase-1/2-Studie, die bei 14 Patienten
mit NPC erhoben worden waren, wurden Anfang des Jahres auf dem 2016er
World Symposium (http://www.worldsymposia.org/world-symposium/) zu
Lysosomalen Speicherkrankheiten (LSK) in San Diego in Kalifornien
vorgestellt. Die Gruppe, die in dieser intraindividuellen
Dosiseskalationsstudie mit VTS-270 behandelt wurde, hatte eine
Verringerung beim Fortschreiten der Krankheit bei monatlicher
Dosierung nach 12 Monaten bzw. 18 Monaten, gemessen am NPC
Neurological Severity Score (NSS), im Vergleich zur Kontrollgruppe
aus der abgestimmten Studie zur pathogenetische Entwicklung um rund
60 Prozent gezeigt. Veränderungen bei der Hörfähigkeit, die als ein
unerwünschtes Ereignis vorhergesagt wurden, sowie vorübergehende
Ataxie und vorübergehende Müdigkeit wurden im Verlauf der Studie
beobachtet.
Im Januar 2016 hatte Vtesse bekannt gegeben
(http://www.vtessepharma.com/blank), dass die US-amerikanische Food &
Drug Administration (FDA) VTS-270 für die Behandlung von NPC den
Status als "Breakthrough Therapy" erteilt hat. Die FDA und die
Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) hatten VTS-270 zuvor den Status
als "Orphan Drug" erteilt.
Weitere Informationen im Hinblick auf die klinische Pivot-Studie
der Phase 2b/3 von Vtesse, einschließlich einer aktuellen Liste der
teilnehmenden Forschungsstandorte, finden Sie unter
www.theNPCstudy.com.
Über NPC
NPC ist eine progressive, irreversible, chronisch belastende - und
letztendlich tödlich verlaufende - genetische Erkrankung. Sie wird
verursacht durch eine Störung des Lipidtransports innerhalb der
Zelle, was zu übermäßiger Lipidansammlung in Gehirn, Leber und Milz
führt. Das National Center for Advancing Translational Sciences
(NCATS) der NIH und das Eunice Kennedy Shriver National Institute of
Child Health and Human Development (NICHD) haben gezeigt, dass
VTS-270 das Fortschreiten der Krankheit in NPC-Tiermodellen
eingrenzt. NCATS und NICHD haben zudem die
Medikamentenentwicklungsphase für VTS-270 in enger Zusammenarbeit mit
Eltern und Patienteninteressenverbänden angestoßen. Vtesse ist
führend bei der Durchführung der Entwicklung von Medikamenten in der
späten Entwicklungsphase.
Über Vtesse
Vtesse, Inc. ist ein auf seltene Krankheiten spezialisiertes
Unternehmen, das sich der Entwicklung von Medikamenten für Patienten
mit Erkrankungen widmet, die derzeit noch nicht ausreichend behandelt
werden. Vtesse arbeitet mit den NIH, weiteren führenden akademischen
Institutionen und Eltern und Patienteninteressenverbänden zusammen,
um eine klinische Pivot-Studie zu VTS-270 (einer spezifischen, gut
charakterisierten Zusammensetzung von Beta-Cyclodextrinen) zur
Behandlung von NPC voranzutreiben und die vorklinische Erforschung
und Entwicklung weiterer neuartiger Medikamente für NPC und weitere
Lysosomale Speicherkrankheiten (LSK) durchzuführen. Das Unternehmen
wird von einem höchst erfahrenen Team geleitet, das an der
Entwicklung von mehr als 20 zugelassenen Medikamenten beteiligt war.
Sein Konsortium aus erfahrenen Investoren, darunter Alexandria
Venture Investments, Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New
Enterprise Associates und Pfizer Venture Investments, hat eine
Anfangsfinanzierung zugesagt, um VTS-270 durch eine klinische
Pivot-Studie zu bringen. Vtesse hat seinen Firmensitz in
Gaithersburg, Maryland, und ist die erste Ausgründung von Cydan
Development, Inc. Weitere Informationen finden Sie unter
www.vtessepharma.com.
Pressekontakt:
Unternehmenskontakt: Ravi Rao
Ph.D.
ravi@vtessepharma.com
oder Pressekontakt: Jamie Lacey-Moreira
PressComm PR
LLC
410-299-3310
jamielacey@presscommpr.com
