Vtesse, Inc.
(http://www.vtessepharma.com/), ein Unternehmen, das sich der
Entwicklung von Medikamenten verpflichtet hat, die Patienten mit
äußerst seltenen, lebensbedrohlichen Krankheiten helfen, gab heute
bekannt, dass der erste deutsche Patient in der weltweiten
Zulassungsstudie seines Prüfarzneimittels VTS-270 für die
Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 ("NPC") behandelt wurde. VTS-270 ist
eine gut beschriebene Mischung von Beta-Cyclodextrinen (HPbCD) mit
einem spezifischen Fingerabdruck der Mischung, der sie von anderen
HPbCD-Mischungen unterscheidet.
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Prof. Dr. Thorsten Marquardt, Leiter der Abteilung für
Stoffwechselerkrankungen am Universitätsklinikum Münster und
Forschungsleiter in Deutschland, erklärte: "Das laufende Programm mit
VTS-270 zielt auf die Behandlung einer neurologischen Erkrankung ab,
die der Hauptgrund für die Mortalität von Kindern mit NPC ist.
Aufgrund präklinischer Daten, die darauf hindeuten, dass HPbCDs die
Blut-Gehirn-Schranke möglicherweise nicht überschreiten, ist es
wichtig, dass wir das Arzneimittel über eine Lumbalpunktion
verabreichen, um die Wahrscheinlichkeit zu erhöhen, dass es sich der
neurologischen Symptome von NPC bei Dosen annimmt, die gut vertragen
werden."
Prof. Dr. Julia B. Hennermann, Leiterin der Arbeitsgruppe für
lysosomale Speicherkrankheiten am Zentrum für Kinder- und
Jugendmedizin (als Villa Metabolica bekannt) der Universitätsmedizin
der Johannes Gutenberg-Universität Mainz, behandelte den ersten
deutschen Patienten in dieser Studie. "Ich bin sehr froh, Teil dieser
wichtigen klinischen Studie zu sein, mit der wir die intrathekale
Verwendung von VTS-270 bei Kindern mit NPC auswerten", erklärte sie.
"Es gibt einen dringenden Bedarf an mehr zugelassenen Therapien, die
neurologische Erkrankungen in Zusammenhang mit NPC stoppen können.
Als Klinikerin und aufgrund der ermutigenden klinischen Daten der
Phase-I hoffe ich, dass VTS-270 diesen Bedarf decken kann."
Außerhalb der Vereinigten Staaten und Deutschland haben klinische
Prüfer bereits Patienten im Vereinigten Königreich, in Frankreich, in
Spanien und in der Türkei für die klinische Phase-IIb/III-Studie von
VTS-270 rekrutiert und sie setzen die Rekrutierung fort. Vtesse
erwartet, dass auch in Australien kurzfristig klinische Standorte
verfügbar sein werden.
"Das Team von Vtesse will diese klinische Studie unbedingt an
verschiedenen Standorten in der Welt durchführen, da dies für die
Entwicklung von VTS-270 besonders wichtig ist. Wir wollen, dass diese
klinischen Standorte für Patienten, die an der Studie teilnehmen
wollen, leicht erreichbar sind und wir unterstützen Patienten, die zu
unseren klinischen Standorten reisen möchten", sagte Dr. Ben
Machielse (http://www.vtessepharma.com/#!leadership-team/c1b0k),
President und Chief Executive Officer von Vtesse, Inc. "Im Rahmen der
Beschäftigung mit bisher nicht erfüllten Bedürfnissen von Patienten
mit NPC, einer extrem seltenen Krankheit (Orphan Disease) und der
Weiterentwicklung der Wissenschaft rund um diesen
Arzneimittelkandidaten sehen wir der Endphase dieser klinischen
Studie mit großem Interesse entgegen."
Über die klinische Phase-IIb/III-Studie von Vtesse
Die laufende prospektive, randomisierte, doppelblinde,
placebokontrollierte Phase IIb/III-Studie des Prüfarzneimittels
VTS-270 von Vtesse wird derzeit mit Patienten durchgeführt, die von
der NPC-Krankheit betroffen sind. Es handelt sich hierbei um eine
dreiteilige Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von VTS-270, das
alle zwei Woche intrathekal (IT) verabreicht wird. Geplant ist die
Aufnahme von ca. 51 Patienten. Man geht aufgrund von Studien der
NPC-Krankheit in präklinischen Modellen davon aus, dass die
intrathekale Verabreichung wichtig für die Abschwächung dieser
Nervenkrankheit ist. Die Daten der klinischen Phase-I/II-Studie, die
bei 14 Patienten mit NPC erhoben worden waren, wurden Anfang des
Jahres auf dem 2016 World Symposium
(http://www.worldsymposia.org/world-symposium/) über lysosomale
Speicherkrankheiten in San Diego. Kalifornien, vorgestellt.
Im Januar 2016 hatte Vtesse bekannt gegeben
(http://www.vtessepharma.com/#!blank/uxqkj), dass die
US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) VTS-270 für die
Behandlung von NPC den Status der "Breakthrough Therapy" erteilt hat.
Die FDA und die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) hatten VTS-270
zuvor den Status als "Orphan Drug" erteilt. Weitere Informationen
über die klinische Phase-IIb/III-Zulassungsstudie von Vtesse,
einschließlich einer aktuellen Liste der teilnehmenden
Forschungsstandorte, finden Sie unter www.theNPCstudy.com.
Über NPC
NPC ist eine progressive, irreversible, chronisch belastende - und
letztendlich tödlich verlaufende - genetische Erkrankung. Sie wird
durch eine Störung des Lipidtransports innerhalb der Zelle
verursacht, was zu übermäßiger Lipidansammlung in Gehirn, Leber und
Milz führt. Das National Center for Advancing Translational Sciences
(NCATS) der NIH und das Eunice Kennedy Shriver National Institute of
Child Health and Human Development (NICHD) haben die anfängliche
vorklinische Forschung durchgeführt und die
Medikamentenentwicklungsphase für VTS-270 in enger Zusammenarbeit mit
Eltern und Patienteninteressenverbänden eingeleitet. Vtesse ist bei
der Durchführung der Entwicklung von Medikamenten in der späten
Entwicklungsphase führend.
Über Vtesse
Vtesse, Inc. ist ein auf seltene Krankheiten spezialisiertes
Unternehmen, das sich der Entwicklung von Medikamenten für Patienten
mit Erkrankungen widmet, die derzeit noch nicht ausreichend behandelt
werden. Vtesse arbeitet mit den NIH, weiteren führenden akademischen
Institutionen sowie mit Eltern und Patienteninteressenverbänden
zusammen, um eine klinische Zulassungsstudie von VTS-270 (einer gut
beschriebenen Mischung von Beta-Cyclodextrinen (HPbCD) mit einem
spezifischen Fingerabdruck der Mischung, der sie von anderen
HPbCD-Mischungen unterscheidet) zur Behandlung von NPC voranzutreiben
und die vorklinische Erforschung und Entwicklung weiterer neuartiger
Medikamente für NPC und weitere lysosomale Speicherkrankheiten (LSK)
durchzuführen. Das Unternehmen wird von einem höchst versierten Team
geleitet, das an der Entwicklung von mehr als 20 zugelassenen
Medikamenten beteiligt war. Ein Konsortium aus erfahrenen Investoren,
darunter Alexandria Venture Investments, Bay City Capital LLC,
Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates und Pfizer Venture
Investments, hat eine Anfangsfinanzierung zugesagt, um VTS-270 durch
eine klinische Zulassungsstudie zu bringen. Vtesse hat seinen
Firmensitz in Gaithersburg, Maryland, und ist das erste
Spin-Out-Unternehmen von Cydan Development, Inc. Weitere
Informationen finden Sie unter www.vtessepharma.com.
Pressekontakt:
Unternehmenskontakt: Dr. Ravi Rao
ravi@vtessepharma.com
Medienkontakt: Jamie Lacey-Moreira
PressComm PR
LLC
410-299-3310
jamielacey@presscommpr.com
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