Das Pharmaunternehmen Sylentis (PharmaMar Group) hat den Start der
ersten Phase-III-Studie HELIX für das neue Prüfpräparat SYL1001 zur
Behandlung von Beschwerden beim Syndrom des Trockenen Auges
angekündigt. Das Unternehmen hat mit der U.S. Food and Drug
Administration (FDA) eine Planung für das Phase-III-Studienprogramm
vereinbart, das dazu konzipiert ist, die Vorlage eines Antrags auf
Arzneimittelzulassung (NDA) bei der FDA zu unterstützen. Das
Unternehmen hat das finale End-of-Phase-II-Protokoll von der FDA
erhalten.
(Logo: http://photos.prnewswire.com/prnh/20150203/727958-b )
SYL1001 steht für die Fortschritte, die durch die neuartige, auf
RNA-Interferenz (RNAi) basierende Technologie des Gen-Silencing bei
der Entwicklung innovativer Verbindungen für verschiedene
therapeutische Bereiche erzielt werden. An der HELIX-Studie werden
mehr als 30 Zentren in 5 europäischen Ländern (einschließlich
Spanien, Deutschland, Estland, Portugal und Italien) teilnehmen. Ziel
ist, die Wirksamkeit der ophthalmologischen Lösung SYL1001 an rund
300 Patienten zur Verbesserung der Symptomatik des Trockenen Auges zu
evaluieren, ein Bereich, in dem bis heute nur wenige therapeutische
Optionen existieren. Bei SYL1001 handelt es sich um ein Präparat auf
der Basis von RNAi, das als Augentropfen verabreicht wird und die
Synthese eines Rezeptors blockiert, der am Krankheitsbild des
Trockenen Auges beteiligt ist.
Das Syndrom des Trockenen Auges geht mit einem chronischen Verlust
der Benetzung und Hydration der Augenoberfläche einher. Das Risiko,
die Störung zu entwickeln, steigt mit jedem Jahrzehnt um 35%[2].
Weltweit leiden 344 Millionen Menschen unter diesem Syndrom.
Das Trockene Auge ist charakteristisch für Menschen, die in
entwickelten Ländern leben, und wird durch Umweltverschmutzung,
Klimaanlagen, die Verwendung von Kontaktlinsen, refraktive
Augenchirurgie oder die kontinuierliche Nutzung von Computern
verursacht. Zu den häufigsten Symptome dieses Krankheitsbildes zählen
Brennen, ein ständiger Juckreiz, Augenermüdung, Trockenheit,
verschwommenes Sehen, das Gefühl, einen Fremdkörper im Auge zu haben,
und Augenschmerzen[1], um hier nur einige aufzuführen
Dr. Ana Isabel Jimenez, COO und Director R&D bei Sylentis,
erläutert dazu "Die von uns gegenwärtig erforschte RNA-Interferenz
könnte die Symptome der Patienten verbessern, die unter dem Syndrom
leiden, insbesondere da dieser Wirkstoff die entzündlichen Parameter
der Augenoberfläche reduzieren, die Tränenqualität verbessern und
Augenschmerzen lindern könnte, die im Zusammenhang mit dem Trockenem
Auge stehen, Wir sind der Ansicht, dass unser SYL1001-Molekül eine
sehr effektive und wichtige therapeutische Alternative für diese
Patienten darstellen könnte".
Das Unternehmen arbeitet an der Untersuchung neuer
Behandlungsmethoden für ophthalmologische und entzündliche
Erkrankungen. "Das Arbeitsgebiet, in dem wir die zur Zeit größten
Fortschritte machen konnten, ist die Ophthalmologie, mit der
Behandlung von Krankheiten wie Syndrom des Trockenen Auges, Glaukom,
Augenallergien und Erkrankungen der Netzhaut", ergänzt Dr. Jimenez.
Was versteht man unter RNA-Interferenz?
Die RNA-Interferenz ist eine innovative Technologie, die die
Erzeugung von anomalen Proteinen reduziert und den RNA Messenger
stumm schaltet. Die RNAi bringt echten Fortschritt, da sie einen
neuen Wirkmechanismus bietet, um zahlreiche Krankheitsbilder
anzugehen[2]. Es gibt inzwischen zwei vermarktete Erzeugnisse, die
auf dieser Technologie beruhen, weitere Medikamente befinden in
verschiedenen Phasen der klinischen Entwicklung.
Symptomatiken wie das Syndrom des Trockenen Auges kommen durch
eine Veränderung in bestimmten Proteinen zustande, und die Erzeugung
von Proteinen, die an verschiedenen Krankheitsbildern beteiligt sind,
könnte mithilfe dieser Technologie vermindert oder sehr genau
kontrolliert werden[3].
HELIX - die klinische Studie
Mit der Absicht, Vorschub auf diesem Gebiet zu leisten, leitet
Sylentis die multizentrische, randomisierte, kontrollierte und
doppelblinde klinische Phase-III-Studie in mehr als 30 Krankenhäusern
in Spanien, Deutschland, Estland, Portugal und Italien ein. Die
Studie wird 300 Patienten einbeziehen und die Wirksamkeit des von
Sylentis patentierten Produkts SYL1001 für die Behandlung der
Anzeichen und Symptome des Trockenen Auges [4] bewerten.
Nähere Informationen zur klinischen Studie finden Sie unter:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03108664?term=SYL1001&rank=2
Weiterführende Informationen (nur in spanischer Sprache)
Was versteht man unter RNA-Interferenz?
https://youtu.be/T21N_dPM0_k
Syndrom des trockenen Auges: https://youtu.be/R-h_4_Yyq2g
1. The definition and classification of dry eye disease: report of
the Definition and Classification Subcommittee of the International
Dry Eye WorkShop (2007). Ocul Surf, 2007. 5(2): p. 75-92
2. Martínez T, Jimenez AI, Pañeda C. Short-interference RNAs:
becoming medicines. EXCLI Journal, 2015;14:714-46
3. Pañeda C, González V, Martínez T, Ruz V, Vargas B and Jimenez
AI. RNAi based therapies for ocular conditions. In Proceedings of the
11th ISOPT,2014, 25-30, Medimond, Bologna, Italien
4. Benitez-Del Castillo JM [ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?
term=Benitez-Del-Castillo%20JM%5BAuthor%5D&cauthor=true&cauthor_uid=2
7893109 ], . Protocol No.: SYL1001_IV. EUDRACT No: 2016-003903-79. A
double-masked study of SYL1001 in patients with moderate to severe
dry eye disease (DED). HELIX Study (Phase III). Version 1.1: 14.
Dezember 2016. Sylentis SAU-Pharma Mar Group
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