Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für die erste
Therapie zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie
(SMA) erteilt [1], welche die häufigste Form der SMA ist (ca. 95
Prozent aller Fälle). [2] Die seltene Erkrankung zählt zu den
häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Säuglingen. Mit dem
neuen Wirkstoff Nusinersen wird SMA nun erstmals behandelbar.
"Wir freuen uns gemeinsam mit den SMA-Patienten und ihren Familien
in ganz Europa über die Zulassung der neuen Behandlungsmöglichkeit",
erklärte Michel Vounatsos, Chief Executive Officer von Biogen. "Es
ist uns viel daran gelegen, das Leben von SMA-Patienten zu
verbessern. Deshalb bekräftigen wir unser Versprechen, mit Ärzten und
medizinischen Fachkräften, Patientenorganisationen und nationalen
Behörden zusammenzuarbeiten, um sicherzustellen, dass der Zugang zu
dieser Therapie jenen Patienten, die davon profitieren könnten,
schnellstmöglich gewährt wird."
Der Wirkstoff Nusinersen ist die erste in der Europäischen Union
(EU) zugelassene Therapie der SMA. Die Prüfung durch die Europäische
Arzneimittel-Agentur (EMA) erfolgte im Rahmen eines beschleunigten
Beurteilungsverfahrens, das den Zweck hat, Patienten mit ungedecktem
Behandlungsbedarf einen schnelleren Therapiezugang zu ermöglichen.
SMA - lebensbedrohliche Erkrankung für Kleinkinder und Säuglinge
SMA ist eine seltene genetische Erkrankung. Sie ist gleichzeitig
eine der häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei
Kleinkindern und Säuglingen. SMA ist gekennzeichnet durch den Abbau
von Nervenzellen in der Wirbelsäule, die die Muskeln steuern. Der
Abbau dieser als Motoneuronen bezeichneten Nervenzellen führt zu
einer schweren, fortschreitenden Schwäche der Muskulatur. Bei der
schwersten, lebensbedrohlichen Form kommt es zu Lähmungen und
Ausfällen von Muskelgruppen, die an grundlegenden Lebensfunktionen
wie dem Atmen oder dem Schlucken beteiligt sind. Patienten mit dieser
Form erlangen zudem nie die Fähigkeit, ohne Hilfe zu sitzen. Bei
milderen Verlaufsformen ist die Erkrankung weniger stark ausgeprägt,
hat aber dennoch tiefgreifende Auswirkungen auf das Leben von
Betroffenen und Angehörigen.
Neue Hoffnung für SMA-Patienten und Angehörige
"Die klinischen Befunde - beispielsweise die signifikanten
Verbesserungen beim Erreichen von Meilensteinen der
Motorikentwicklung - sprechen für die Wirksamkeit und die Sicherheit
von Nusinersen bei einem breiten Spektrum an SMA-Patienten", so
Professor Dr. Jan Kirschner, leitender Oberarzt am
Universitätsklinikum Freiburg. "Dieses neue Medikament gibt Patienten
sowie deren Angehörigen erstmals Anlass zur Hoffnung. Wir sehen nun,
wie Säuglinge und Kleinkinder unter Nusinersen sitzen, krabbeln,
stehen und laufen lernen."
Klinische Studien zur Überprüfung der Wirksamkeit und Sicherheit
Biogen hat die weltweiten Rechte an der Entwicklung, der
Herstellung und dem Vertrieb von Nusinersen von Ionis Pharmaceuticals
(NASDAQ: IONS), einem führenden Unternehmen bei
Antisense-Therapeutika, einlizensiert. Biogen und Ionis haben ein
innovatives klinisches Entwicklungsprogramm durchgeführt, bei dem
zwischen der ersten Anwendung von Nusinersen am Menschen im Jahr 2011
und der ersten behördlichen Zulassung im Jahr 2016 gerade einmal fünf
Jahre lagen.
Als Antwort auf den dringenden Behandlungsbedarf schwerstkranker
SMA-Patienten hat Biogen im Jahr 2016 ein Arzneimittel-Härtefallprogramm aufgelegt, um SMA-Patienten bereits
vor der Zulassung Zugang zu diesem Arzneimittel zu gewähren. So
konnte bei mehr als 350 geeigneten Patienten mit infantiler SMA in 17
europäischen Ländern die Therapie mit Nusinersen eingeleitet und bis
heute fortgesetzt werden. Allein in Deutschland hat Biogen für die
Behandlung von über 90 Patienten das Arzneimittel vor der Zulassung
kostenfrei zur Verfügung gestellt.
***
Über Spinale Muskelatrophie [3-7]
Die spinale Muskelatrophie ist eine genetisch bedingte Krankheit.
Sie ist gekennzeichnet durch den Untergang von Motoneuronen im
Rückenmark und im unteren Hirnstamm. Motoneuronen sind Nervenzellen,
die die Muskeln steuern. Ihr Rückgang führt zu einer schweren,
fortschreitenden Schwäche und Atrophie der abhängigen Muskulatur. Bei
der schwersten SMA-Form kommt es zu Lähmungen und Ausfällen der
Muskelgruppen, die an grundlegenden Lebensfunktionen wie dem Atmen
oder dem Schlucken beteiligt sind.
Bei SMA wird aufgrund eines Verlusts oder Defekts des Gens SMN1
nicht ausreichend SMN-Protein (SMN: Survival of Motor Neuron)
gebildet. Dieses Protein ist für das Überleben von Motoneuronen von
zentraler Bedeutung. Der Schweregrad der SMA korreliert mit der
verbleibenden Menge an SMN-Protein, die gebildet wird. Patienten mit
infantiler SMA, die den höchsten Bedarf an intensivmedizinischen und
unterstützenden Behandlungen haben, bilden sehr wenig SMN-Protein.
Sie erlangen nie die Fähigkeit, ohne Hilfe zu sitzen, und erreichen
nur mit maschineller Beatmung ein Alter von mehr als zwei Jahren.
Patienten mit späterem Krankheitsbeginn bilden größere Mengen des
SMN-Proteins. Bei ihnen ist die Erkrankung weniger stark ausgeprägt;
sie verlieren die im Laufe ihres Lebens schon erworbenen motorischen
Meilensteine wieder, was tiefgreifende Auswirkungen auf ihr Leben
hat.
Über die Biogen GmbH
Biogen nutzt modernste Wissenschaft und Medizin für die
Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von innovativen
Arzneimitteln für Menschen mit schweren neurologischen und
neurodegenerativen Erkrankungen. Gegründet im Jahr 1978, ist Biogen
ein Pionier in der Biotechnologie und besitzt heute das
umfangreichste Portfolio an Medikamenten zur Behandlung von Multipler
Sklerose sowie qualitativ hochwertige Biosimilars zur Therapie
immunologischer Erkrankungen. Biogen ist führend in der
neurologischen Forschung und arbeitet an Wirkstoffen gegen spinale
Muskelatrophie, Alzheimer, Parkinson und amyotrophe Lateralsklerose.
Seit 1997 ist das Unternehmen mit einer Niederlassung in Deutschland
vertreten. Die Biogen GmbH in Ismaning vertreibt innovative
Medikamente zur Behandlung der Multiplen Sklerose, der Psoriasis
sowie Biosimilars. Für weitere Informationen besuchen Sie
www.biogen.de.
Quellen [1] Fachinformation Spinraza®, Stand: Mai 2017.
[2] Farrar MA, Kiernan MC. Neurotherapeutics 2015; 12: 290-302.
[3] Darras B et al. Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD (Hrsg.):
Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (2.
Auflage). San Diego: Academic Press; 2015: 117-145.
[4] Lefebvre S et al. Cell. 1995; 80(1): 155-165.
[5] Mailman MD et al. Genet Med. 2002; 4(1): 20-26.
[6] Monani UR et al. Hum Mol Genet. 1999; 8(7): 1177-1183.
[7] Peeters K et al. Brain. 2014; 137(Pt 11): 2879-2896.
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