Haben Sie schon einmal von der Leberschen Optikusatrophie gehört?
Oder von der interstitieller Cystitis (IC)? Nein? Das wundert nicht,
denn bei diesen Krankheiten handelt es sich um sogenannte seltene
Leiden (Orphan Diseases), Krankheiten von denen nicht mehr als 5 von
10.000 Menschen in der EU betroffen sind. Allein in Deutschland leben
Schätzungen zufolge etwa vier Millionen Menschen mit einer der
weltweit bis zu 8.000 unterschiedlichen Seltenen Leiden. Um auch
diesen Menschen zu helfen, wird in die Verbesserungen von Prävention,
Diagnostik und Therapie viel investiert. Der Erfolg in der
Arzneimitteltherapie: Im Oktober 2017 waren in der EU 98 Arzneimittel
als Orphan Drug zugelassen. Hinzu kommen 43 Arzneimittel gegen
seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil
er gemäß der gesetzlichen Vorgaben nach zehn Jahren abgelaufen ist
oder vom pharmazeutischen Unternehmer zurückgegeben wurde. Fast alle
dieser Medikamente sind noch im Markt. Eines dieser Arzneimittel
dient der Behandlung der interstitiellen Cystitis. Bei dieser
Krankheit müssen Betroffene häufig mehr als 30-mal am Tag zur
Toilette, die Blasenentleerung ist schmerzhaft und schwierig. An ein
normales Leben ist so nicht zu denken. Dieses Jahr aber wurde das
erste orale Mittel zur Behandlung der IC in Deutschland zugelassen.
Es baut die Blasenschleimhaut wieder auf und reduziert so Schmerzen
und Harndrang. Für das ebenfalls seltene Leiden Lebersche
Optikusatrophie, steht seit 2015 eine Therapie zur Verfügung.
Lebersche Optikusatrophie führt durch Nervendegeneration zum Verlust
der Sehschärfe, zentralen Gesichtsfeldausfällen oder zur Erblindung.
Die neue Therapie kann zu einer Stabilisierung der Sehschärfe führen
und das Sehvermögen verbessern. Eine gute Nachricht!
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