Daten befürworten die Phase III der Entwicklung von KH176 für
mitochondriale Erkrankungen
Khondrion, ein Pharmaunternehmen für klinische Erprobungen, das
sich auf niedermolekulare Therapeutik gegen Mitochondrien-Erkrankung
spezialisiert, gab heute die Ergebnisse ihrer KHENERGY-Studie
bekannt. Hierbei handelt es sich um eine explorative Studie mit
oraler Gabe von KH176 für Patienten mit MELAS- oder MIDD-Syndrom bzw.
kombinierten Phänotypen und der m.3243A>G-Mutation im mitochondrialen
Genom. Die Ergebnisse der Studie wurden von Prof. Jan Smeitink, dem
CEO von Khondrion, auf der Dutch Life Sciences-Konferenz vorgestellt.
"Der Abschlussbericht für die KHENERGY-Studie ist für das erste
Quartal 2018 geplant, aber wir möchten Ihnen wegen der bereits
vielversprechenden Ergebnisse diese vorläufigen Daten zur Sicherheit
und Wirksamkeit jetzt schon mitteilen", sagte Jan Smeitink.
Die KHENERGY-Studie ist eine monozentrische, doppelblinde,
randomisierte, placebokontrollierte, Zweiwege-Crossover-Studie der
Phase II, die 20 Patienten umfasst. Die Patienten erhielten einen
Monat lang KH176 zweimal täglich oral in einer Dosierung von je 100
mg. Die Wirksamkeitsendpunkte waren objektive und quantitative
Bewertungen sowie Fragebögen zur Beurteilung der Stimmung und der
Lebensqualität der Patienten. Die Studie erforschte außerdem mit der
mitochondrialen Funktion zusammenhängenden Biomarker.
"Die vorläufigen Ergebnisse dieser Studie hinsichtlich
unerwünschter Ereignisse zeigten ein vielversprechendes
Sicherheitsprofil. Außerdem wies die pharmakokinetische Analyse von
KH176 darauf hin, dass die maximale Blutkonzentration des
Medikamentenkandidaten unterhalb der vordefinierten Sicherheitsgrenze
lag, die in den Beurteilungen der Phase I festgestellt wurde", sagte
Dr. Edwin Spaans, der Chief Medical Officer von Khondrion.
Hinsichtlich der funktionalen Ergebnismessungen zeigten zwei
Aspekte der Aufmerksamkeit positive Tendenzen. Bei allen anderen gab
es während der vier Wochen in der Behandlungsgruppe keine positiven
Anzeichen.
Im Hinblick auf die klinischen Ergebnisse wurden statistisch
maßgebliche Verbesserungen beim gesamten
Beck-Depressions-Inventar-Ergebnis und seiner affektiven Subdomäne
beobachtet. Positive Tendenzen wurden im
HADS-Depressionsteilabschnitt und den affektiven Symptomen nach
RAND-36-SF beobachtet. Die selbstgemeldeten Ergebnisse zeigten eine
Besserung von Migränesymptomen bei drei von drei betroffenen
Probanden. "Angesichts der relativ kurzen Dauer dieser Studie sind
diese Ergebnisse ermutigend", sagte die Studienleiterin Dr. Mirian
Janssen (MD, PhD).
"Basierend auf den Ergebnissen der Phase II-Studie haben wir uns
entschieden, sofort mit allen erforderlichen Schritten zur Freigabe
der nächsten Phasen unseres KH176-Entwicklungsprogramms fortzufahren,
einschließlich aller Vorbereitungen auf die Phase III", sagte Jan
Smeitink.
Informationen zu KH176
Khondrions KH176 ist Teil einer neuen Klassifizierung der
Medikamente von Khondrion, die essentiell für die Steuerung
oxidativer und redoxer Symptomatiken sind. Die Versuchsergebnisse der
Phase I dieser Studie wurden kürzlich im "Orphanet Journal of Rare
Diseases" veröffentlicht.
Informationen zu Khondrion
Khondrion ist ein führendes Pharmaunternehmen für klinische
Erprobungen unter privater Leitung. Das Potenzial verschiedener
Ausgangsverbindungen als neue Behandlungsmöglichkeit bei
Mitochondrien-Erkrankungen wird derzeit erforscht. Khondrions KH176
wurde als Orphan-Arzneimittel gegen das Leigh- und das MELAS-Syndrom
in Europa und gegen alle erblichen mitochondrialen Störungen der
Atmungskette in den USA bewilligt. Khondrion hat kooperative Projekte
mit Patientenorganisationen, Patienten-Interessenvertretern,
Fachzentren an Universitäten und Forschungsgruppen weltweit sowie mit
kleinen, mittleren und großen Unternehmen etabliert. Das Unternehmen
wird von den niederländischen Stiftungen Energy4All, Join4Energy,
Road4Energy, Ride4Kids, Tim Foundation, Zeldzame Ziekten Fonds und
der nationalen Regierung sowie europäischen Regierungen unterstützt.
Durch die Einreichung zahlreicher und umfassender Patentanträge
konnte Khondrion eine starke Position zum Schutz von geistigem
Eigentum im Bereich neuer Produktportfolios ausbauen. Je nach dem
Resultat der KHENERGY-Studio bereitet sich das Unternehmen weiterhin
auf ein grundlegendes Programm vor, um die möglichen Vorteile von
KH176 in Patienten, die unter einer mitochondrialen Erkrankung
leiden, zu bestätigen.
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