Zum ersten Mal in der siebenjährigen Geschichte der frühen
Nutzenbewertung von Arzneimitteln hat der Gemeinsame Bundesausschuss
(G-BA) einem Arzneimittel zur Behandlung einer seltenen Erkrankung
einen "erheblichen Zusatznutzen" attestiert [1]. Es ist die höchste
Kategorie zum Ausmaß des Zusatznutzens, die das Organ der gemeinsamen
Selbstverwaltung vergibt. Das Arzneimittel Nusinersen (Handelsname:
Spinraza®) ist in Deutschland im Mai 2017 als erste und einzige
medikamentöse Therapie zum Einsatz bei 5q-assoziierter spinaler
Muskelatrophie (kurz: 5q-SMA) von der Europäischen Kommission
zugelassen worden [2]. Der "erhebliche Zusatznutzen" gilt für die
meist besonders schwer betroffenen Patienten mit infantiler (früh
einsetzender) SMA.
Für die Nutzenbewertung von Nusinersen wurden die beiden
Zulassungsstudien ENDEAR und CHERISH für die infantile bzw. später
einsetzende SMA herangezogen. Beide Studien wurden aufgrund der guten
Wirksamkeit hinsichtlich Mortalität (Sterblichkeit), Morbidität
(Krankheitsbelastung) sowie Nebenwirkungen als relevant für die
Bewertung beurteilt. In der Gesamtbetrachtung stufte der G-BA das
Verzerrungspotenzial auf Studien- und Endpunktebene als niedrig ein.
Die Ergebnisse dieses für eine seltene Erkrankung sehr umfangreichen
Studienprogramms waren Grundlage für die entsprechende Bewertung des
Zusatznutzens von Nusinersen.
"Wir sind sehr erfreut über dieses Ergebnis. Nusinersen ist das
erste und einzige Medikament zur Behandlung spinaler Muskelatrophie
und ein großer Durchbruch", sagt Dr. Steffen Wagner, Geschäftsführer
Biogen Deutschland. "Wir sind stolz darauf, dass wir Patienten in
Deutschland dieses Arzneimittel zur Verfügung stellen können."
Die Behörde unterscheidet für die Bewertung zum Ausmaß des
Zusatznutzens die Kategorien "gering", "beträchtlich" und "erheblich"
sowie "nicht quantifizierbar", "kein Zusatznutzen" und "ein
geringerer Nutzen". Nach Prüfung der Daten verschiedener
SMA-Patiententypen wurde für Säuglinge mit früh einsetzender SMA (Typ
I) ein "erheblicher Zusatznutzen" festgestellt. Diese Patienten
zeigen in der Regel bis zum sechsten Lebensmonat erste Symptome. Für
Kleinkinder, die in der Regel vor dem zweiten Lebensjahr erste
Symptome zeigen (Typ II), ist der Nutzen "beträchtlich" und bei
später einsetzender SMA (Typ III und IV) ist der festgestellte
Zusatznutzen "nicht quantifizierbar".
Der G-BA hat mit dieser Entscheidung erst zum dritten Mal seit
Inkrafttreten des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG) am 1.
Januar 2011 einen "erheblichen Zusatznutzen" bescheinigt, zum ersten
Mal für ein Orphan Drug. Unabhängig von der Nutzenbewertung ist
Nusinersen für alle Patienten mit 5q-SMA verordnungsfähig.
Spinale Muskelatrophie - eine lebensbedrohliche Erkrankung
Nusinersen ist ein Arzneimittel zur Behandlung der seltenen,
genetisch bedingten 5q-SMA, die bereits im Säuglings- und
Kleinkindalter auftreten kann. Die Erkrankung ist gekennzeichnet
durch den Abbau von Nervenzellen, die die Muskeln steuern und führt
zu einer schweren, fortschreitenden Schwäche der Muskulatur, damit
einhergehend schwerer Behinderung bis hin zu vollständiger
Immobilität. In der infantilen Form führt die Erkrankung durch ein
zunehmendes respiratorisches Versagen und ein kontinuierliches
Fortschreiten der allgemeinen Schwäche in der Regel zum frühzeitigen
Tod. Die spinale Muskelatrophie war bislang nicht medikamentös
behandelbar, Nusinersen ist das einzige zugelassene Medikament für
diese seltene Erkrankung.
Nutzenbewertung durch den G-BA
Im AMNOG wird geregelt, wie pharmazeutische Unternehmen bereits
zur Markteinführung eines neuen Produktes in Deutschland
beziehungsweise bei der Zulassung neuer Anwendungsgebiete ein Dossier
zum Zusatznutzen ihrer Arzneimittel im Vergleich zu einer
zweckmäßigen Vergleichstherapie vorzulegen haben. An diesem Prozess
sind neben Regulierungsbehörden und pharmazeutischem Unternehmer in
der Regel auch relevante Verbände, Patientenvertreter und
Sachverständige beteiligt. Innerhalb des Verfahrens erhalten sie
Gelegenheit, schriftlich und mündlich zum Dossier Stellung zu nehmen.
Das Arzneimittel Nusinersen hat eine Ausweisung als Arzneimittel
für seltene Leiden erhalten [3]. Daraus folgt, dass der medizinische
Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt gilt. Die
verschiedenen Kategorien zum Ausmaß des Zusatznutzens sind in der
Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung geregelt.
Über die Biogen GmbH
Biogen nutzt modernste Wissenschaft und Medizin für die
Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von innovativen
Arzneimitteln für Menschen mit schweren neurologischen und
neurodegenerativen Erkrankungen. Gegründet im Jahr 1978, ist Biogen
ein Pionier in der Biotechnologie und besitzt heute das
umfangreichste Portfolio an Medikamenten zur Behandlung von Multipler
Sklerose sowie qualitativ hochwertige Biosimilars zur Therapie
immunologischer Erkrankungen. Biogen ist führend in der
neurologischen Forschung und arbeitet an Wirkstoffen gegen spinale
Muskelatrophie, Alzheimer, Parkinson und amyotrophe Lateralsklerose.
Seit 1997 ist das Unternehmen mit einer Niederlassung in Deutschland
vertreten. Die Biogen GmbH in Ismaning vertreibt innovative
Medikamente zur Behandlung der Multiplen Sklerose, der Psoriasis
sowie Biosimilars. Für weitere Informationen besuchen Sie
www.biogen.de.
1. Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der
Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII-Beschlüsse über die
Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a
SGB V - Nusinersen. Beschlussdatum: 21.12.2017, Inkrafttreten:
21.12.2017.
2. Fachinformation Spinraza®, Stand: November 2017.
3. European Medicines Agency (EMA): Recommendation for maintenance of
orphan designation at the time of marketing authorisation; 20 June
2017; EMA/288176/2017.
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einem Abweichen der tatsächlichen Ergebnisse von den zum Ausdruck
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folgende Punkte betreffen: das Erfüllen klinischer Studienendpunkte,
die Erteilung von Zulassungen, das Auftreten unerwünschter
sicherheitsrelevanter Ereignisse, Wettbewerbsbedingungen, die
Sicherstellung von Kostenerstattungen, nachteilige Markt- und
Wirtschaftsbedingungen, Probleme mit Herstellungsverfahren,
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