Die positive Empfehlung bedeutet eine deutliche Veränderung bei
der Behandlung von XLH bei Kindern und Jugendlichen. Es ist seit 35
Jahren der erste klinisch signifikante Fortschritt zur Behandlung
dieser Erkrankung.
Das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) hat
eine positive Empfehlung für die zulassungskonforme Anwendung von
Crysvita (Burosumab) von Kyowa Kirin International zur Behandlung der
X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) bei Kindern und Jugendlichen
in der Skelettwachstumsphase in England und Wales ausgesprochen.[1]
Die endgültige Empfehlung wird voraussichtlich am 24. Oktober 2018
veröffentlicht.
XLH ist eine vererbte genetische Erkrankung, die zu niedrigen
Phosphatspiegeln im Blut führt. Dies verursacht weiche, schwache
Knochen und kann zu lebenslangen körperlichen Behinderungen und
Schmerzen führen. Kinder mit dieser Erkrankung haben gewöhnlich eine
Beinfehlstellung (O- oder X-Beine), eine geringe Körpergröße,
Knochenschmerzen und lernen verzögert Laufen. Zudem können
Zahnprobleme und Gehörverlust auftreten.
Crysvita ist ein vollhumaner monoklonaler Antikörper gegen FGF23
und die erste Behandlung, die zielgerichtet gegen die
zugrundeliegende Pathophysiologie von XLH wirkt. Im Februar 2018
erhielt das Arzneimittel von der Europäischen Arzneimittelagentur die
bedingte Marktzulassung.[2]
Oliver Gardiner, Vorstandsmitglied bei XLH UK, kommentierte die
Entscheidung des NICE: "Dies ist eine wichtige Nachricht für Kinder
und Jugendliche mit XLH, die jetzt von Crysvita als routinemäßige
Leistung des NHS profitieren können. Der Zugang zu einer Behandlung,
die am zugrundeliegenden Mechanismus angreift und das Potential hat,
substanzielle körperliche und emotionale Belastungen zu verhindern
oder zu lindern, bedeutet eine echte Verbesserung im Leben dieser
Patienten und ihrer Familien."
Dr. Poonam Dharmaraj, Vorsitzender der British Paediatric and
Adolescent Bone Group, sagte im Namen der Gesellschaft: "Diese
Therapie bedeutet eine signifikante Verbesserung für eine Erkrankung,
bei deren Behandlung seit 35 Jahren keine Fortschritte erzielt
wurden. Die Therapie wird zudem im Vergleich zu den bestehenden
Optionen die Therapietreue deutlich erleichtern. Die Behandlung wird
zu einer Verbesserung der Heilung von Rachitis, des linearen
Wachstums und der muskulären Funktionen führen."
Tom Stratford, CEO von Kyowa Kirin International meinte: "Wir von
Kyowa Kirin International haben uns voll und ganz der Aufgabe
verschrieben, das Leben vieler Kinder in ganz Europa, die mit XLH
leben, zu verbessern. Die NICE-Empfehlung zur routinemäßigen
Anwendung von Crysvita bei Kindern und Jugendlichen mit XLH in
England und Wales ist ein großer Fortschritt. Dies bedeutet eine
deutliche Veränderung bei der Behandlung von XLH, was auch durch die
emotionalen Bezeugungen von Patientengruppen und Ärzten nach dem
ersten Bewertungsgespräch bestärkt wird."
Kyowa Kirin International ermöglicht Patienten über ein
sogenanntes Early Access Programme (Frühzeitiges Zugangsprogramm) den
Zugang zu Crysvita im Vereinigten Königreich. Das Programm wird noch
erweitert, um dem nationalen Gesundheitssystem in England (NHS) Zeit
für die Umsetzung der endgültigen Empfehlung zu geben und einen
reibungslosen Übergang auf die Versorgung durch das NHS in England
und Wales zu ermöglichen.
HINWEIS AN DIE HERAUSGEBER
NICE Final Evaluation Document (FED)
Das Final Evaluation Document (FED, Finales Bewertungsdokument)
ist auf der NICE-Website unter folgendem Link erhältlich:
https://www.nice.org.uk/guidance/indevelopment/gid-hst10016/documents
Die endgültige Veröffentlichung wird für den 24. Oktober 2018
erwartet.
Alle Aufzeichnungen des Gremiums, einschließlich der Aussagen von
Interessensvertretern in Reaktion auf das Evaluation Consultation
Document (ECD, Bewertungsgesprächsdokument) können hier
heruntergeladen werden:
https://www.nice.org.uk/guidance/indevelopment/gid-hst10016/documents
Informationen zu XLH
XLH ist eine seltene, chronisch progressive
Muskel-Skelett-Erkrankung, die durch einen übermäßigen
Phosphatverlust in den Nieren infolge einer Überproduktion von FGF23
gekennzeichnet ist. XLH tritt in erster Linie bei Säuglingen auf, die
Krankheit kann aber auch Erwachsene treffen. Bei Kindern verursacht
XLH eine Skeletterkrankung, die zu Deformierungen der unteren
Gliedmaßen und einer verringerten Körpergröße führt.
Bislang bestand die Behandlung von XLH aus mehreren täglichen
Dosen von Phosphat und aktivem Vitamin D, um den Auswirkungen des
FGF23-Überschusses entgegenzuwirken, was jedoch nicht die zugrunde
liegende Erkrankung korrigiert.
Informationen zu Crysvita[® ]
Crysvita (Burosumab) ist der erste rekombinante, vollhumane
monoklonale Antikörper gegen FGF23. Crysvita wurde entwickelt,
nachdem Wissenschaftlicher von Kyowa Kirin International die Rolle
von FGF23 bei XLH entdeckt hatten.
Crysvita wirkt, indem es die Aktivität von FGF23 blockiert und so
die Phosphatspiegel im Blut wiederherstellt. Dadurch wird der
Phsophatverlust über die Nieren reduziert und die Produktion von
Vitamin D erhöht, was wiederum die Aufnahme von Phosphat und Kalzium
durch den Darm verstärkt.
In der EU ist Crysvita ist angezeigt zur Behandlung von Kindern ab
1 Jahr und Jugendlichen in der Skelettwachstumsphase mit
X-chromosomaler Hypophosphatämie und röntgenologischem Nachweis einer
Knochenerkrankung.[2]
In der klinischen Studie UX023-CL201[3]
- reduzierte Crysvita in der Gesamtpopulation in Woche 40 signifikant
den mittleren Rickets Severity Score (RSS; Score zur Erfassung des
Schweregrads der Rachitis) um 50 % im Vergleich zum Ausgangswert (p
< 0,0001). Das Ergebnis wurde bis Woche 64 aufrechterhalten, was
eine Verbesserung der Rachitis anzeigt.
- In Woche 40 zeigte sich auch eine signifikante Verbesserung der
Heilung von Rachitis im Vergleich zum Ausgangswert (p < 0,0001),
die bis Woche 64 anhielt. Die Messung erfolgte dabei anhand des
Radiographic Global Impression-Scores (RGI-C; Radiographischer
Gesamteindruck der Veränderung).
- Verbesserungen wurden auch im Hinblick auf die Wiederaufnahme von
Phosphat in den Nierentubuli, das lineare Wachstum, die
Körperfunktion und Schmerzen beobachtet.
Die in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels als sehr
häufig (bei mindestens 1 von 10 Anwendern auftretenden) aufgelisteten
Nebenwirkungen sind: Reaktionen an der Injektionsstelle,
Kopfschmerzen, Schmerz in einer Extremität, erniedrigtes Vitamin D,
Ausschlag, Zahnschmerzen, Zahnabszesse, Myalgie und Schwindel.[2]
Kyowa Kirin International, eine hundertprozentige
Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin arbeitet zusammen mit
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) an der Entwicklung und
Vermarktung von Crysvita auf Basis eines Kooperations- und
Lizenzvertrags zwischen Kyowa Hakko Kirin und Ultragenyx.
Informationen zu Kyowa Kirin
Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. ist ein forschungsbasiertes
Life-Science-Unternehmen mit besonderen Stärken in der
Biotechnologie. In den therapeutischen Kernbereichen Onkologie,
Nephrologie und Immunologie/Allergie nutzt Kyowa Hakko Kirin
modernste Biotechnologien, die sich vor allem auf
Antikörpertechnologien stützen, um kontinuierlich innovative neue
Medikamente zu entdecken und zu entwickeln und diese Medikamente
weltweit zu vermarkten. Auf diese Weise arbeitet das Unternehmen an
der Verwirklichung seiner Vision, ein in Japan ansässiges, weltweit
tätiges, hochspezialisiertes Pharmaunternehmen zu werden, das zur
Gesundheit und zum Wohlbefinden der Menschen auf der ganzen Welt
beiträgt.
Kyowa Kirin International PLC ist eine hundertprozentige
Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin und ein schnell wachsendes
pharmazeutisches Unternehmen, das sich mit der Entwicklung und
Vermarktung von verschreibungspflichtigen Medikamenten für die
Behandlung von bisher ungedecktem therapeutischem Bedarf in Europa
und den Vereinigten Staaten beschäftigt. Kyowa Kirin International
hat seinen Hauptgeschäftssitz in Schottland.
Weitere Informationen zum Unternehmen finden Sie unter:
http://www.kyowa-kirin.com.
Referenzen
1. Burosumab for treating X-linked hypophosphataemia (ID1151) NICE
Final Evaluation Document, Sep. 2018
https://www.nice.org.uk/guidance/indevelopment/gid-hst 10016
/documents
2. Crysvita (burosumab) Summary of Product Characteristics (SmPC) htt
p://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/med
icines/004275/human_med_002224.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
3. Carpenter T, Whyte M, Imel E et al. Burosumab therapy in children
with X-linked hypophosphataemia. N Engl J 2018; 378(21):1987-1998
Pressekontakt:
Callum Spreng
callum@sprengthomson.com
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yvette.venable@kyowakirin.com 07388-222769
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