Es klingt nach ferner Utopie, ist aber bereits Realität: Heilen
bevor die Krankheit entsteht. Sogenannte RNA-Therapien setzen am
Bauplan der DNA an und bewirken so, dass krankheitsverursachende
Proteine gar nicht erst entstehen.
Die erste RNA-Therapie wurde im vergangenen Jahr zugelassen, eine
weitere Zulassung erfolgte im Sommer dieses Jahres. Derzeit forscht
die pharmazeutische Industrie in klinischen Studien an rund hundert
RNA-basierten Wirkstoffen gegen Alzheimer, Diabetes, Asthma, HIV,
erhöhtes Cholesterin sowie verschiedenen Erbkrankheiten und
Krebsarten. Die RNA (Ribonukleinsäure) setzt den "Proteinplan" um,
der in jeder DNA im menschlichen Körper gespeichert ist. Das passiert
zum einen als "Überbringer" der in der DNA gespeicherten
Informationen zum Bau von Eiweißen. Andere RNA-Moleküle wiederum
tragen die Bausteine für die Proteinsynthese heran.
Die Therapie auf RNA-Ebene setzt am ersten Schritt an: Sie löscht
oder modifiziert diejenigen Gen-Informationen, die zur Entstehung von
schadhaften Proteinen weiterverarbeitet werden und Krankheiten
verursachen würden. Theoretisch lässt sich durch diesen Ansatz jedes
beliebige Gen spezifisch regulieren, ohne dass in das Erbgut selbst
eingegriffen wird.
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