- Medizinischer Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen
Vergleichstherapie (ZVT) bei Kindern im Alter von 2-5
Jahren belegt -
- Lumacaftor/Ivacaftor ist das derzeit einzige zugelassene
Medikament in Deutschland, das zur Behandlung des zugrunde
liegenden Proteindefekts der CF bei Kindern im Alter von 2 bis 5
Jahren mit zwei Kopien der F508del-Mutation indiziert ist. -
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat bekannt gegeben, dass er
für ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) einen nicht quantifizierbaren
Zusatznutzen bei der Behandlung von Kindern mit Cystischer Fibrose
(CF oder Mukoviszidose) im Alter von 2 bis 5 Jahren sieht. Der G-BA
beruft sich bei seiner Entscheidung auf einen Evidenztransfer und
folgt seiner Nutzenbewertung für den Einsatz der Kombinationstherapie
bei Patienten ab 6 Jahren.
"Wir freuen uns sehr über diesen Entscheid. Er zeigt einmal mehr,
dass der G-BA neben der breiten klinischen Evidenz, die zum Einsatz
von ORKAMBI® vorliegt, auch der Meinung von medizinischen Experten
und Patienten eine hohe Relevanz einräumt", sagt Yves Zinggeler, Vice
President und Regional General Manager bei Vertex.
Lumacaftor/Ivacaftor ist für CF-Patienten mit einer homozygoten
F508del-Mutation im CFTR-Gen im Alter von 2 bis 5 Jahren wie bisher
verordnungsfähig. In Deutschland sind ca. 243 Kinder in dieser
Altergruppe von dieser Mutation betroffen. Ursprünglich zugelassen
für einen Einsatz ab 12 Jahren, ist die Zulassung in 2018 für
Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren erweitert worden und Anfang
dieses Jahres für 2 bis 5-jährige Kinder.
Der G-BA hat seinen Beschluss auf der Basis des Dossiers des
pharmazeutischen Unternehmers, der vom G-BA durchgeführten
Dossierbewertung, der vom Institut für Qualität und
Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) erstellten Empfehlung
und der im schriftlichen und mündlichen Anhörungsverfahren
vorgetragenen Stellungnahmen von behandelnden Ärzten und Patienten
getroffen. Die Geltungsdauer des Beschlusses ist bis zum 1. Oktober
2021 befristet, dann muss der Hersteller ein erneutes Dossier
einreichen. Die vollständigen Beschlusstexte sowie die tragenden
Gründe zu den Beschlüssen sind auf der Website des G-BA (www.g-ba.de)
veröffentlicht.
Therapie mit CFTR-Modulatoren
CFTR-Modulatoren wie Lumacaftor/Ivacaftor setzen an dem zugrunde
liegenden Proteindefekt der Erkrankung an. Sie können das
Fortschreiten der Cystischen Fibrose und die damit einhergehende
Schädigung der Lunge und anderer beteiligter Organe verlangsamen und
so auch den allgemeinen Gesundheitszustand der Patienten verbessern.
Eine frühe therapeutische Intervention ist gerade bei jungen
CF-Patienten sinnvoll, um irreversible Organschäden zu verhindern
bzw. hinauszuzögern. Im Rahmen des seit 2016 in Deutschland
eingeführten erweiterten Neugeborenenscreenings unterstützt die
gesetzliche Krankenversicherung die frühzeitige Diagnose und Therapie
angeborener Stoffwechselerkrankungen. Der aktuelle G-BA-Entscheid
trägt dieser Zielsetzung Rechnung.
Über Cystische Fibrose (CF/Mukoviszidose)
Cystische Fibrose ist eine genetisch bedingte, seltene,
lebensverkürzende Krankheit, von der rund 75.000 Menschen in
Nordamerika, Europa und Australien betroffen sind.[1] Rund 42.000 von
ihnen leben in Europa[2] und davon wiederum ca. 6.000 in
Deutschland.[3]
Ursache der Cystischen Fibrose ist ein defektes oder fehlendes
CFTR-Protein als Folge von Mutationen im CFTR-Gen.[4] Um an
Cystischer Fibrose zu erkranken, muss ein Kind zwei defekte CFTR-Gene
- von beiden Eltern eines - geerbt haben.[5] Es sind etwa 2.000
Mutationen im CFTR-Gen bekannt. Die Mutationen werden mittels Gentest
bzw. Genotypisierung nachgewiesen. Manche dieser Mutationen haben zur
Folge, dass an der Zelloberfläche zu wenig oder ein dysfunktionales
CFTR-Protein vorhanden ist; dies ist die Ursache der Cystischen
Fibrose.[6] Aufgrund des defekten oder fehlenden CFTR-Proteins kommt
es zu einem mangelhaften Salz- und Wasseraustausch von Zellen
verschiedener Organe, einschließlich der Lunge. Dies führt zur
Ansammlung von abnorm dickem, klebrigem Schleim, der chronische
Lungeninfektionen und eine fortschreitende Schädigung der Lunge
verursachen kann, die schließlich zum Tod führt.[4,5,7] In
Deutschland versterben etwa die Hälfte aller an Mukoviszidose
erkrankten Personen vor dem Erreichen des 32. Lebensjahres.[3]
Referenzen:
[1] Jabar A, Raissy H. H., Blake K. New and evolving therapies for
cystic fibrosis patients. Pediatric allergy, immunology, and
pulmonology 2014;27(2):92-94.
[2] European Cystic Fibrosis Society Patient Registry, Annual Data
Report 2015. Online verfügbar unter: http://ots.de/bvvBC2, Letzter
Zugriff: August 2019.
[3] Mukoviszidose e. V.: Deutsches Mukoviszidose-Register. Online
verfügbar unter: http://ots.de/bfgs8n. Letzter Zugriff: August 2019.
[4] Kliegman R. M. et al. Nelson Textbook of Pediatrics. 19th ed.
Philadelphia, PA: Elsevier Saunders; 2011.
[5] Orenstein D. M., Spahr J. E., Weiner D. J. Cystic Fibrosis: A
Guide for Patient and Family. 4th ed. Philadelphia, PA: Lippincott
Williams and Wilkins; 2012.
[6] Sosnay P. R. et al. Defining the disease liability of variants
in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene. Nat
Genet. 2013;45(10):1160-1167.
[7] National Organization for Rare Disorders. Cystic Fibrosis.
Online verfügbar unter:
https://rarediseases.org/rare-diseases/cystic-fibrosis/, Letzter
Zugriff: August 2019.
Über Vertex
Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) ist ein weltweit tätiges
Biotech-Unternehmen, das sich der Erforschung, Entwicklung und dem
Vertrieb innovativer Arzneimittel für Menschen mit schweren,
lebensbedrohlichen Krankheiten widmet. Neben den klinischen
Entwicklungsprogrammen zur Cystischen Fibrose betreibt Vertex mehr
als ein Dutzend weiterer Forschungsprogramme zu den Ursachen weiterer
schwerer und lebensgefährlicher Krankheiten.
Vertex wurde im Jahr 1989 in Cambridge/Massachusetts gegründet und
hat heute seinen Sitz im Bostoner Innvovations District. Das
Unternehmen verfügt über Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie
Handelsniederlassungen in den Vereinigten Staaten, Europa, Kanada,
Australien und Lateinamerika.
Von der Fachzeitschrift Science wurde Vertex acht Jahre in Folge
als einer der besten Arbeitgeber im Bereich Biowissenschaften
genannt. Weitere Informationen finden Sie im Internet unter
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