Zynteglo greift an der genetischen Ursache der
transfusionsabhängigen ß-Thalassämie (TDT) an und bietet bestimmten Patienten ab
12 Jahren die Chance, potenziell lebenslang unabhängig von Bluttransfusionen zu
werden.
Die Behandlung mit der Gentherapie kann ab jetzt am Universitätsklinikum
Heidelberg, dem ersten qualifizierten Behandlungszentrum, stattfinden.
bluebird bio und die AOK Rheinland/Hamburg vereinbaren ein innovatives,
erfolgsabhängiges Vergütungsmodell für die Erstattung von Zynteglo.
In Deutschland ist ab sofort die Behandlung einer Form der seltenen Erbkrankheit
transfusionsabhängige ß-Thalassämie (TDT) mit der neu entwickelten Gentherapie
Zynteglo von bluebird bio möglich. Deutschland ist damit das erste Land, in dem
diese Behandlung für Patienten zur Verfügung steht. Hierbei handelt es sich um
die erste zugelassene Gentherapie für TDT-Patienten ab einem Alter von 12
Jahren, die keinen ß0/ß0-Genotyp haben, und die für eine hämatopoetische
Stammzellen (HSZ)-Transplantation geeignet sind, für die aber kein humaner
Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung
steht.
"Die transfusionsabhängige Thalassämie stellt eine enorme Belastung für
betroffene Patienten dar. Neben gesundheitlichen Einschränkungen durch die
Erkrankung selbst benötigen die Patienten lebenslang alle 3-4 Wochen
Bluttransfusionen. Zusätzlich ist eine Behandlung zur Ausscheidung von
überschüssigem Eisen erforderlich, das ansonsten die Funktion von Herz, Leber
und hormonproduzierenden Geweben kritisch bedroht. Diese Krankheit reduziert
daher die Lebenserwartung und führt zu einer erheblichen Belastung der
alltäglichen Lebensqualität des Patienten und der betroffenen Familie", sagt
Prof. Dr. Andreas Kulozik, Ärztlicher Direktor am Universitätsklinikum
Heidelberg und Direktor des klinischen Programmes am Hopp-Kindertumorzentrum
Heidelberg (KiTZ).
Während die Transfusionstherapie die Symptome behandelt, setzt die Gentherapie
an der genetischen Ursache der Erkrankung an. "Die Einführung von Zynteglo auf
dem deutschen Markt stellt den Beginn einer Zeitenwende für Patienten mit TDT
und ihre Angehörigen dar: TDT-Patienten haben jetzt die Chance, durch eine
einmalige Behandlung potenziell lebenslang transfusionsunabhängig zu werden",
sagt Susanne Digel, General Manager bluebird bio (Germany) GmbH.
Die Behandlung mit der Gentherapie wird in Deutschland zunächst am
Universitätsklinikum Heidelberg, dem ersten von drei geplanten qualifizierten
Behandlungszentren, durchgeführt. Bei TDT handelt es sich um eine seltene
Erbkrankheit, und aufgrund der eng definierten Indikation kommt nur eine kleine
Anzahl von Patienten für die Behandlung in Frage. Der Fokus auf wenige
qualifizierte Behandlungszentren erlaubt die Konzentration von geringen
Fallzahlen und damit einhergehend die Qualitätssicherung und Routine in den
Zentren. "Für eine optimale Versorgung der Patienten ist es enorm wichtig, dass
wir in einem engen Netzwerk von qualifizierten Behandlungszentren mit den
Thalassämie behandelnden Ärzten in Krankenhäusern und im niedergelassenen
Bereich zusammenarbeiten", so Susanne Digel. Auch die Herstellung der für jeden
Patienten individuell maßgeschneiderten Gentherapie erfolgt in Kooperation mit
einem Partner in Deutschland, dem Münchener Biotechnologieunternehmen apceth
Biopharma GmbH.
Mit der Markteinführung wurde auch das Dossier zur frühen Nutzenbewertung für
Zynteglo beim Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) eingereicht. Darüber hinaus
haben die AOK Rheinland/Hamburg und bluebird bio ein innovatives und
erfolgsabhängiges Vergütungsmodell (Pay for Performance) vereinbart, das sich
über einen Zeitraum von 4 Jahren erstreckt. Mit Beginn der Behandlung wird eine
feste Initialrate des Gesamtpreises fällig. Die vier restlichen Teilzahlungen
sind nur dann zu begleichen, wenn der Therapieerfolg der Transfusionsfreiheit
erreicht wird und dauerhaft erhalten bleibt. "Die AOK Rheinland/Hamburg setzt
sich im Sinne ihrer Versicherten nachhaltig für die Verbesserung der Qualität
und Sicherheit von Arzneimitteln auch im Bereich der Gentherapien ein. Der
Vertrag mit bluebird bio stellt einen weiteren wichtigen Schritt dar, das
bewährte Versorgungsangebot der AOK Rheinland/Hamburg für seltene Erkrankungen
qualitätsorientiert und mit einem hohen Nutzen für die Patientinnen und
Patienten zu ergänzen", sagt Dr. Simon Loeser, Unternehmensbereichsleiter
Stationäre Versorgung der AOK Rheinland/Hamburg.
Beim Kongress der American Society of Hematology im Dezember 2019 wurden
außerdem wichtige neue Langzeitergebnisse der zulassungsrelevanten Studien von
Lentiglobin in TDT vorgestellt.
Über bluebird bio, Inc.
bluebird bio ist wegweisend im Bereich der Gentherapie. Wir entwickeln
Gentherapien für schwerwiegende genetische Erkrankungen und Krebs. Unser
Hauptsitz ist in Cambridge, Massachusetts, USA. Unser Ziel ist es, dass Menschen
mit potenziell lebensbedrohlichen Erkrankungen und begrenzten
Behandlungsmöglichkeiten ein erfülltes Leben führen können. Neben unserer
wissenschaftlichen Arbeit in den Laboren suchen wir auch neue Wege in der
Gesundheitsversorgung, um im Sinne der Patienten Lösungen zu schaffen. Wir
möchten Zugang zu Therapien, Transparenz und Aufklärung schaffen, um zugelassene
Gentherapien für all diejenigen verfügbar zu machen, die davon profitieren
können. Für bluebird bio steht der Mensch an erster Stelle. Wir setzen unsere
Sorgfalt und Expertise dafür ein, um die zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD),
Sichelzellkrankheit (SCD), ß-Thalassämie und das multiple Myelom unter
Verwendung von drei Gentherapietechnologien zu erforschen: Gen-Addition,
Zelltherapie und (megaTAL-aktivierte) Gen-Editierung.
bluebird bios europäischer Hauptsitz befindet sich in Zug, Schweiz. Die deutsche
Niederlassung ist in München. Daneben hat bluebird bio zusätzliche
Niederlassungen in Europa (Frankreich, Italien, Großbritannien und den
Niederlanden) sowie in den USA.
Zynteglo, LentiGlobin und Lenti-D sind Marken von bluebird bio.
Die vollständige Bezeichnung für Zynteglo ist: Eine genetisch veränderte
autologe, mit CD34+-Zellen angereicherte Population, die hämatopoetische
Stammzellen enthält, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der
das ßA-T87Q-Globin-Gen kodiert.
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