Mit einer Prävalenz von 1 zu 5.000 ist die hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT, Rendu-Osler-Weber-Syndrom) die zweithäufigste erbliche Blutungsstörung der Welt. Patienten mit HHT leiden an chronischen und sich progressiv verschlimmernden Magen-Darm-Blutungen und schweren wiederkehrenden Nasenblutungen (Epistaxis), die zu einer chronischen und oft sehr schweren Eisenmangelanämie führen. HHT-Patienten sind oft auf regelmäßige Bluttransfusionen oder Eiseninfusionen angewiesen, um ihre Blutwerte auf einem sicheren Niveau zu halten. Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassene Therapie für HHT.
Der zugrundeliegende genetische Defekt, der HHT verursacht, führt zu einer erhöhten Konzentration eines Proteins namens vaskulärer endothelialer Wachstumsfaktor (VEGF). Aus diesem Grund könnten bereits vorhandene Medikamente, die gezielt auf VEGF wirken und als anti-angiogene Medikamente bezeichnet werden, bei der Behandlung von HHT wirksam sein. In einer multizentrischen internationalen retrospektiven Studie mit dem Titel "InHIBIT-Bleed" wurde die intravenöse Verabreichung von Bevacizumab, einem biotechnologisch hergestellten Antikörper gegen VEGF, zur Behandlung von Blutungen bei 238 Patienten mit HHT untersucht. Die Patienten wurden für einen Zeitraum von durchschnittlich einem Jahr mit Bevacizumab-Infusionen behandelt. Im Vergleich zur vorherigen Behandlung führte Bevacizumab zu einer Verbesserung des durchschnittlichen Hämoglobinwertes von 8,6 g/dL auf 11,8 g/dL, zu einer 50%igen Verringerung des mittleren Epistaxis-Schweregrads, zu einer 82%igen Verringerung des Bedarfs an Erythrozytentransfusionen und zu einer 70%igen Verringerung der Eiseninfusionen.
Bemerkenswert ist, dass Bevacizumab gut verträglich und sicher war, wobei bei 38 % der Patienten unerwünschte Ereignisse, die auf Bevacizumab zurückzuführen sind, festgestellt wurden (Bluthochdruck, Müdigkeit und Ausscheiden von Proteinen im Urin waren die häufigsten) und es keine tödlichen Nebenwirkungen gab. Zusammenfassend lässt sich sagen, dass intravenös verabreichtes Bevacizumab als Standardtherapie für HHT-Patienten und mäßige bis schwere Blutungen angesehen werden kann.
Referent: Dr. Hanny Al-Samkari Beschäftigt bei: Massachusetts General Hospital, Harvard Medical School, Boston, MA, USA
Abstract:#S320 AN INTERNATIONAL MULTICENTER STUDY OF SYSTEMIC BEVACIZUMAB FOR BL EEDING IN HEREDITARY HEMORRHAGIC TELANGIECTASIA: THE INHIBIT-BLEED STUDY
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