EspeRare (https://esperare.org/en/node/13) , eine gemeinnützige Organisation, die sich der beschleunigten Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten verschrieben hat, meldete heute, von der US-amerikanischen FDA die Bezeichnung "bahnbrechende Therapie" ( Breakthrough Therapy Designation ) für die in Entwicklung befindliche vorgeburtliche Proteinersatztherapie der lebensbedrohlichen, seltenen genetischen Krankheit XLHED (https://omim.org/entry/305100?search=xlinked%20hypohidrotic%20ectodermal% 20dysplaia&highlight=xlinked%20hypohidrotic%20ectodermal%20dysplaia) mit dem Wirkstoff ER-004 erhalten zu haben.
Die Breakthrough Therapy Designation wurde aufgrund der vielversprechenden Resultate bei drei XLHED-Versuchspersonen erteilt, die von Professor Holm Schneider aus Erlangen während des letzten Schwangerschaftsdrittels mit intraamniotischen ER-004-Injektionen behandelt worden waren. Dabei zeigte sich die erhebliche und lebensverändernde Wirkung dieser pränatalen Behandlung auf die Kinder. Die Daten wurden im New England Journal of Medicine https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1714322 veröffentlicht.
Durch die FDA Breakthrough Therapy Designation sollen die Entwicklung und Prüfung von Arzneimitteln für ernsthafte oder lebensbedrohliche Erkrankungen vorangetrieben werden. Sie wird erteilt, wenn im Vergleich zu verfügbaren Therapien vorläufige klinische Daten auf eine potenziell signifikante Verbesserung von mindestens einem klinisch bedeutsamen Endpunkt hinweisen. Diese Bezeichnung bietet Zugang zu den Vorzügen sämtlicher FDA-Schnellverfahren, einschließlich proaktiver FDA-Beratung für einen optimalen Plan zur Arzneimittelentwicklung, hohem Engagement seitens der Organisation durch Einbeziehung leitender FDA-Angestellter sowie Qualifizierung für etappenweise bzw. vorrangige Prüfungen 2 (https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and -drug-administration-safety-and-innovation-act-fdasia/frequently-asked-questions -breakthrough-therapies) .
"Seltene Krankheiten wie XLHED erhalten oftmals nicht die Aufmerksamkeit und die Forschungsmittel, die den Patienten und ihren Familien zustehen. Mit dem Entschluss der FDA, ER-004 die Breakthrough Therapy Designation für die pränatale Behandlung von XLHED zu erteilen, wurde ein wichtige Meilenstein für Patienten und EspeRare erreicht. Dabei wird nicht nur der Schweregrad der Krankheit, sondern auch die Bedeutung einer möglichen ersten Behandlungsoption für diese unterbehandelte Patientengruppe betont", so Caroline Kant, Executive Director von EspeRare. "Dieser innovative Behandlungsansatz birgt das Potenzial, das Leben dieser Patienten grundlegend zu ändern sowie den Weg für weitere pränatale Behandlungen zur Behebung genetischer Krankheiten vor der Geburt zu ebnen. Wir freuen uns, auch weiterhin gemeinsam mit der FDA und XLHED-Patienten diese Ziele verfolgen zu können."
Mary Fete, Executive Director der NFED ( National Foundation for Ectodermal Dysplasias (https://www.nfed.org/) ), kommentierte: "Dies sind hervorragende Neuigkeiten für unsere Gemeinschaft von Patienten mit ektodermaler Dysplasie in den Vereinigten Staaten und rund um den Globus. Die NFED hat drei Jahrzehnte lang die Bemühungen für die Entwicklung einer Behandlung für XLHED angeführt. Dank der FDA Breakthrough Therapy Designation können Wissenschaftler nun eine klinische Studie beginnen, um die bisherigen Forschungsergebnisse zu ER-004 zu bestätigen und bei Erfolg diese Behandlung den betroffenen Familien zugänglich machen. Dies bringt uns unserem Ziel näher, eine Ära einzuläuten, in der mit XLHED geborene Kinder funktionsfähigei Schweißdrüsen haben könnten. Es ist uns eine Ehre, dies gemeinsam mit EspeRare zur Realität werden zu lassen."
EspeRare wird voraussichtlich ab der zweiten Jahreshälfte 2021 Patienten für eine Zulassungsstudie rekrutieren. In den Vereinigten Staaten profitiert das Programm zusätzlich vom Status für beschleunigte Zulassungsverfahren ( Fast Track Designation ) und dem Status für Arzneimittel für seltene Leiden ( Orphan Drug Designation ). In Europa erhält das Programm Unterstützung durch den PRIME-Status der EMA für prioritäre Arzneimittel sowie durch eine Orphan Drug Designation . Dank dieser zahlreichen regulatorischen Anreize ist nun für ER-004 eine optimierte weltweite Entwicklung möglich.
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