- Die Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) freut sich, eine Vereinbarung mit Actelion Pharmaceuticals Ltd, einem Unternehmen der Janssen Pharmaceutical Company of Johnson & Johnson, über die Bereitstellung von Zavesca® (Miglustat) für die Entwicklung von BBDF-101, einer proprietären Kombination aus Miglustat und Trehalose zur Behandlung der juvenilen Batten-Krankheit (CLN3), bekannt zu geben. Janssen wird das Medikament für die klinischen Studien und das Extended-Access-Programm zur Verfügung stellen sowie ein Zugriffsrecht auf Daten im Rahmen des Zavesca New Drug Application (NDA) einräumen, um die Entwicklung von BBDF-101 zu unterstützen.
CLN3 gehört zu einer Gruppe von Krankheiten unter dem Namen neuronale Ceroid-Lipofuscinosen (NCL). Es handelt sich um eine seltene, neurodegenerative Erbkrankheit mit tödlichem Verlauf, für die es keine Behandlung gibt. Seit seiner Gründung im Jahr 2008 hat sich die BBDF der Entwicklung von BBDF-101 gewidmet.
Trehalose ist ein natürlich vorkommendes Disaccharid, das von der US Federal Drug Administration (FDA) als "Generally Regarded as Safe" (GRAS) eingestuft ist. Trehalose wird üblicherweise als milder Süßstoff verwendet. Laborstudien belegten jedoch die Fähigkeit von Trehalose, die pathologische Anhäufung von zellulärem Abfall zu beseitigen, die bei lysosomalen Speicherkrankheiten und einigen Formen von neurodegenerativen Erkrankungen bei Erwachsenen auftritt. Die positiven Laborergebnisse veranlassten BBDF, die Finanzierung für die Entwicklung von BBDF-101 als potenzielle Behandlung der CLN3-Krankheit bereitzustellen.
In präklinischen Studien an Zellen von CLN3-Patienten und in Tiermodellen wurde die durch Trehalose vermittelte Beseitigung von zellulärem Abfall und die Hemmung der Krankheitsprogression nachgewiesen. Diese wurde durch die Zugabe von Miglustat noch verstärkt. Miglustat konnte die chronische Entzündung lindern, die Anhäufung schädlicher Ganglioside verhindern und ein konkurrierendes Enzym (Trehalase) hemmen, wodurch die Trehalose-Exposition erhöht wurde. Die potenzielle Wirksamkeit von BBDF-101 führte am 12. Dezember 2019 zu einer Vereinbarung mit Theranexus (EPA: ALTHX), einem biopharmazeutischen Unternehmen, das Arzneimittelkandidaten zur Behandlung neurologischer Erkrankungen entwickelt. Gemäß der Vereinbarung wurde Theranexus eine weltweite Exklusivlizenz zur Entwicklung und Vermarktung von BBDF-101 zur Behandlung der CLN3-Krankheit gewährt.
BBDF und Theranexus planen, 2021 im Texas Children''s Hospital (TCH) in Houston eine Phase-I-III-Studie mit BBDF-101 für Patienten mit CLN3-Krankheit einzuleiten. Das Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) wird als Assessment Site dienen. BBDF hat auch ein Beratungskomitee aus führenden Experten für die juvenile Batten-Krankheit rekrutiert, darunter Dr. Jonathan Mink und Dr. Erika Augustine von der University of Rochester, Dr. Angela Schulz und Dr. Miriam Nickel vom Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Dr. Forbes Porter und Dr. An Dang Do vom NICHD.
"Durch diese Vereinbarung konnte die BBDF etwa 42 Mio. US-Dollar einsparen. Soviel hätte das handelsübliche generische Miglustat gekostet, das wir zur Durchführung unseres Entwicklungsprogramms hätten kaufen müssen", sagte BBDF-Gründer und Chairman Craig Benson. Wir sind Janssen sehr dankbar für ihre Unterstützung bei der Entwicklung von BBDF-101 für die Batten-Krankheit. Durch diese Zusammenarbeit können wir die klinische Studie schneller und kosteneffizienter durchführen; für Kinder mit dieser tödlichen Krankheit darf keine Zeit verloren werden."
Informationen zur Beyond Batten Disease Foundation
Die Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) ist die weltweit größte gemeinnützige Organisation, die sich zum Ziel gesetzt hat, die vermehrte Forschung für eine Behandlung und Heilung der juvenilen (CLN3) Batten-Krankheit zu finanzieren. Mithilfe von Spenden, Kofinanzierung und strategischen Partnerschaften konnten seit der Gründung im Jahr 2008 über 35 Millionen Dollar in die Forschung investiert werden. BBDF agiert als Koordinator einer einzigartigen Strategie und arbeitet dabei mit unabhängigen wissenschaftlichen Ressourcen und verwandten Organisationen zusammen, um die Forschung zur CLN3-Krankheit voranzutreiben. Weitere Informationen finden Sie unter www.beyondbatten.org.
Informationen zu Zavesca (Miglustat)
Zavesca (Miglustat) wird für die orale Behandlung von erwachsenen Patienten mit leichter bis mittelschwerer Typ-1-Gaucher-Krankheit eingesetzt, bei denen eine Enzymersatztherapie nicht in Betracht kommt. Zavesca ist für die Behandlung von GD1 in 47 Märkten im Handel erhältlich, darunter in den USA und der EU (seit 2003).
In der EU ist Zavesca auch für die Behandlung progressiver neurologischer Symptome bei Erwachsenen und Kindern mit Niemann-Pick Typ C (NP-C), einer seltenen neurodegenerativen genetischen Störung, indiziert. Zavesca ist für die Behandlung von NP-C in 46 Märkten im Handel erhältlich, darunter die EU (seit 2009) und Japan (seit 2012, unter dem Namen Brazaves®).
Pressekontakt:
Mary Beth Kiser,mbkiser@beyondbatten.org
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