Aachen - Die Zwischenergebnisse erster klinischer Studien zur Gentherapie bei einer seltenen Unterform erblicher Netzhauterkrankungen sorgen bei betroffenen Patientinnen und Patienten für vorsichtige Hoffnung. "Wir glauben, dass damit die grundsätzliche Machbarkeit solcher Therapien gezeigt wurde und sich die Behandlung auch anderer erblicher Netzhautleiden am Horizont abzeichnet", erklärt Dr. Claus Gehrig, 1. Vorsitzender von PRO RETINA Deutschland e.V. anlässlich der 9. Woche des Sehens, die vom 9. bis 15. Oktober 2010 stattfindet.
In Deutschland wird eines von etwa 4000 Kindern mit einer erblichen Netzhautdegeneration geboren. Die Lebersche kongenitale Amaurose (LCA) führt beispielsweise schon in jungen Jahren zu einer erheblichen Sehschädigung oder gar Erblindung. Aufgrund eines Gendefektes werden bei diesem Leiden die lichtempfindlichen Sinneszellen der Netzhaut im Laufe der Zeit zerstört. Forscher haben bislang 15 Gene identifiziert, deren Fehlfunktion die Erkrankung verursachen können. Im Rahmen klinischer Gentherapie-Studien konnten US-amerikanische und britische Wissenschaftler LCA-Patienten mit einem bestimmten Gendefekt (im RPE 65-Gen) erfolgreich behandeln: Bei einem Teil der Patienten besserte sich das Sehvermögen.
Ein Routineeinsatz der Gentherapie liegt jedoch noch in einiger Ferne und wird zunächst auch nur für wenige betroffene Patienten in Betracht kommen. Doch die Forscher sind zuversichtlich, dass in einigen Jahren Patienten mit definierten Formen erblich bedingter Netzhautdegenerationen in frühen Krankheitsstadien mit einer "Genspritze" behandelt werden könnten. Denn prinzipiell können nicht nur die LCA, sondern auch andere erbliche Netzhautleiden per Gentherapie behandelt werden, wenn die ursächliche Veränderung in der Erbsubstanz bekannt ist. Umso wichtiger ist daher, dass frühzeitig eine präzise Diagnose gestellt wird, um jene Patienten zu identifizieren, die für solch eine Behandlung in Frage kommen.
Auch auf diesem Gebiet macht die Augenmedizin inzwischen rasante Fortschritte. "Mit Hilfe der modernen Möglichkeiten der Gendiagnostik konnten in den letzten Jahren zahlreiche Gene entdeckt werden, die bei erblichen Netzhauterkrankungen eine Rolle spielen", sagt Gehrig. Dies habe neben anderen Entwicklungen die diagnostischen Möglichkeiten deutlich erweitert. Um die weiter notwendigen Forschungen auf dem Gebiet von Netzhautdegenerationen voranzubringen, hat PRO RETINA Deutschland über die von ihr errichtete "PRO RETINA-Stiftung zur Verhütung von Blindheit" zwei Stiftungsprofessuren an deutschen Universitäten auf den Weg gebracht.
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Die PRO RETINA Deutschland e.V. ? Selbsthilfevereinigung von Menschen mit Netzhautdegenerationen ? wurde 1977 von Betroffenen und deren Angehörigen als gemeinnütziger Verein gegründet, um sich selbst zu helfen. Es ist eine bundesweit tätige Organisation mit derzeit 60 Regionalgruppen und rund 6.000 Mitgliedern. Sie bietet Informationen und Beratung und versteht sich als Interessenvertretung der Patientinnen und Patienten in der Öffentlichkeit. Um einen Beitrag zur Entwicklung wirksamer Therapien zu leisten, engagiert sich PRO RETINA Deutschland e.V. über ihre Stiftung auch in der Forschungsförderung.
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