Bis zur Jahrtausendwende schien die Welt der
großen Pharmafirmen noch in Ordnung. Bis zum Jahre 2002 wurden
zweistellige Wachstumsraten von etwa 11% verzeichnet. Seitdem sank
das jährliche Wachstum stetig auf jetzt nur noch ca. 4%. Die
beeindruckenden Ergebnisse der Vergangenheit erreichte die Industrie
vor allem durch ihren Fokus auf "Blockbuster Drugs" (Jahresumsatz >
US$ 1 Mrd.).
Dabei lag der Schwerpunkt auf Krankheiten mit sehr hoher
Prävalenz, wie z. B. Fettstoffwechselstörungen (Dys-, bzw.
Hyperlipidämien), kardiovaskulären Erkrankungen oder Diabetes. Laut
einer Analyse der Novumed Consultants erfüllten 120 Medikamente im
Jahre 2010 die Definition eines Blockbusters. Diese Medikamente
generierten US$ 302 Mrd. bzw. 35% des gesamten Pharmaumsatzes von US$
850 Mrd.
In Zeiten der Blockbuster fanden "Orphan Krankheiten" wenig
Beachtung. Dies sind Krankheiten, die nicht mehr als 200.000
Patienten in Amerika und nicht mehr als 50 Patienten pro 100.000
Einwohner in der EU betreffen. Man geht davon aus, dass es zwischen
5.000 und 7.000 dieser seltenen Krankheiten gibt und ca. 6% bis 8%
der europäischen Bevölkerung davon betroffen sind.
Bereits seit einigen Jahren wurden in den USA und Europa Gesetze
erlassen, die der pharmazeutischen Industrie Anreize schaffen,
Medikamente für seltene Krankheiten zu entwickeln. Sind die
Voraussetzungen niedriger Patientenzahlen erfüllt, winken attraktive
Begünstigungen wie Marktexklusivität, wissenschaftliche Beratung,
Hilfe bei der Erstellung des Studienprotokolls, Gebührennachlass,
Steuervorteile und finanzielle Unterstützung.
Die Preisgestaltung ist ein wichtiges Kriterium der Profitabilität
von "Orphan Arzneimitteln". Laut einer Studie des Forbes-Magazins
können die jährlichen Behandlungskosten mit einem Medikament bis zu
US$ 400.000 betragen. Pharmafirmen erzielen hier hohe Preise, da
seltene Krankheiten nur wenige Patienten betreffen und der
medizinische Bedarf sehr hoch ist, weil Behandlungsalternativen
fehlen.
Die Akzeptanz von "Orphan Arzneimitteln" steigt kontinuierlich,
wie die Anzahl der Anträge auf "Orphan Status" sowie die Anzahl der
"Orphan Status Ausweisungen" der FDA zeigen. Beide erreichten
Rekordwerte im Jahr 2010. Auch große Pharmaunternehmen haben die
Attraktivität dieses Marktes erkannt - Pfizer, GlaxoSmithKline,
Novartis und MSD haben Forschungszentren oder Forschungsprogramme
etabliert, die auf "Orphan Arzneimittel" spezialisiert sind.
Novumed Life Science Consulting hat über 600 "Orphan Indikationen"
analysiert, von denen 71 detailliert betrachtet wurden. Zunächst fiel
auf, dass für 42 dieser 71 Erkrankungen keine Medikamente entwickelt
werden. Damit gibt es offensichtlich gerade im Bereich "Orphan
Krankheiten" noch ein hohes Potential für "First-in-Class"
Medikamente. Die meisten Arzneimittel wurden für Atemwegserkrankungen
(Mukoviszidose) und neurologische Indikationen (Chorea Huntington)
entwickelt.
"Orphan Arzneimittel" bergen zwar ein hohes Marktpotential, die
attraktivsten Segmente wurden bisher jedoch nicht identifiziert. Da
dieser Markt fragmentiert und ungenügend charakterisiert ist, fehlt
es an verlässlichen Marktdaten. Die Wachstumschancen können für
diejenigen beträchtlich sein, die sich für einen Strategiewechsel
entscheiden.
Die volle Publikation erhalten Sie gerne auf Anfrage unter
www.novumed.com oder info@novumed.com.
Pressekontakt:
Dr. Jörn Leewe
Tel. 089666660010
E-Mail: joern.leewe@novumed.com
