Dr. Elizabeth Nemeth wird auf dem 18. Kongress der European
Hematology Association in Stockholm Ergebnisse einer Studie an
Patienten mit Eisenüberladungserkrankungen präsentieren, die zum
Entwurf einer möglichen neuen Behandlung beitragen werden.
Eisenüberladung führt häufig zu Organschäden und sogar zum Tode.
Gegenwärtig verfügbare Behandlungen für Eisenüberladung sind
belastend oder haben Nebenwirkungen. Die Ursache von Eisenüberladung
in Erkrankungen wie etwa erblicher Hämochromatose und Thalassämie ist
das Fehlen des Hormons Hepcidin, das die Eisenaufnahme aus der
Nahrung und die Mobilisierung des gespeicherten Eisens reguliert.
Hepcidin-Mangel führt zu einer übermässigen Eisenaufnahme aus der
Nahrung und einer Eisenüberladung wichtiger Organe. Hepcidin-Ersatz
stellt eine mögliche neue Behandlung für Eisenüberladungserkrankungen
dar. Natürliches Hepcidin lässt sich nur schwer synthetisch
herstellen und weist ungünstige pharmakologische Eigenschaften auf.
Durch das Definieren der Minimalstruktur von Hepcidin, das noch seine
hormonelle Aktivität beibehalten hatte, entwickelten wir
Minihepcidine, Peptidmimetika des Hormons, und veränderten sie so,
dass ihre Bioverfügbarkeit verbessert und die Herstellungskosten
gesenkt wurden. Mit Hepcidin-Knockout-Mäusen als Modell der schweren
Form erblicher Hämochromatose demonstrierten wir, dass Minihepcidine
die Eisenüberladung der Mausorgane vollständig verhinderten. In einem
Mausmodell der Thalassämie, die sich sowohl durch Anämie als auch
Eisenüberladung auszeichnet, verhinderte Minihepcidin nicht nur die
Eisenüberladung, sondern linderte auch die Anämie. Minihepcidine
könnten sich als nützlich bei der Behandlung von
Eisenüberladungserkrankungen aufgrund von Hepcidin-Mangel erweisen.
Präsentatorin : Elizabeta Nemeth
Zugehörigkeit : University of California, Los Angeles, USA Thema:
MÖGLICHE NUTZUNG VON MINIHEPCIDINEN ALS THERAPEUTIKUM (Kurzfassung
Nr. S1171)
Informationen zum EHA-Jahreskongress
Hämatologie ist ein Fachgebiet, das sich mit allen Fragen rund um
das Blut befasst: seinen Ursprung im Knochenmark, Erkrankungen des
Blutes und ihrer Behandlungen. Präsentiert werden die neuesten Daten
aus Forschung und Entwicklung. Der Kongress richtet sich an Mediziner
auf dem Gebiet der Hämatologie. Die wissenschaftlichen Themen reichen
von der Stammzellenphysiologie und -entwicklung über Leukämie,
Lymphome, Myelome - Diagnose und Behandlung, Erkrankungen der roten
Blutkörperchen, der weissen Blutkörperchen und der Blutplättchen bis
hin zu Thrombose- und Blutungserkrankungen wie Hämophilie und
Bluttransfusionen und Stammzellentransplantationen.
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