Die Substanz Ivacaftor von Vertex Pharmaceuticals
wurde kürzlich mit dem 19. PZ Innovationspreis ausgezeichnet. Die
unabhängigen Jurymitglieder haben das Medikament gegen Mukoviszidose
(zystische Fibrose) zur Innovation des Jahres gekürt, weil damit ein
völlig neuer Behandlungsansatz für diese Erkrankung verfolgt wird.
Professor Hartmut Morck, Eschborn, erläuterte: "Bei Ivacaftor
handelt es sich um den ersten Arzneistoff, der es ermöglicht, der
Ursache der zystischen Fibrose entgegenzuwirken. Zugelassen ist das
Medikament vorerst für Patienten ab 6 Jahren, die eine bestimmte
Mutation tragen, die defekte Ionenkanäle verursacht. Ivacaftor
interagiert mit diesen Kanälen und führt dazu, dass der
Ionentransport wieder weitestgehend normal abläuft. Zwar liegt diese
Mutation nur bei einem kleinen Anteil aller Mukoviszidose-Patienten
vor, der erhebliche Behandlungserfolg bei diesen Patienten hat die
Jury allerdings überzeugt."
Ungefähr 35.000 Menschen in der EU leiden unter Mukoviszidose.
Diese kann entstehen, wenn in einem bestimmten Gen Mutationen
vorliegen. Als Folge davon werden nicht genug Ionen durch Kanäle auf
der Zelle transportiert, es kommt zur einer Störung des
Wasserhaushaltes und zur Bildung von zähem Schleim. Dieser kann die
Atemwege und den Fluss der Verdauungssäfte blockieren, was vor allem
zu Problemen mit der Lunge und der Verdauung führt.
Die meisten Behandlungen zielten bislang auf eine Milderung der
Krankheitsfolgen ab. Dagegen setzt Vertex darauf, das gestörte
Protein, das als Zellkanal fungiert, zu korrigieren. "Dieses Protein
funktioniert normalerweise wie ein Strohhalm, durch den die
Chloridionen aus der Zelle fließen", erklärt Raymond Francot, Vertex
Deutschland. "Durch einen genetischen Tippfehler hat dieser Strohhalm
bei Mukoviszidose-Patienten einen Knick, der durch Ivacaftor
korrigiert wird."
Die Behandlung hilft allerdings nur bei einer bestimmten
Erkrankungsform, sodass es wichtig ist zu überprüfen, ob die dieser
Erkrankung zugrunde liegende Mutation vorliegt. Dazu stehen
ausgefeilte molekularbiologische Testverfahren zur Verfügung.
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